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Marne-Cel FDA批准：针对LAD-I的基因疗法

FDA批准Marne-Cel用于治疗严重LAD-I儿童：试验中100%存活率。了解Rocket Pharmaceuticals如何将拒绝转化为突破。

FDA批准首个针对儿童LAD-I的基因疗法

FDA批准Kresladi（marnetegragene autotemcel）——首个针对严重LAD-I儿童的干细胞基因疗法。了解其机制、先例和商业模式。网站上有详细分析。