Články podle tagu: gene-editing

CRISPR-Cas3 léčba Duchennovy svalové dystrofie: odstranění exonů 45-55

Japonští genetici použili CRISPR-Cas3 k odstranění dlouhých úseků DNA u Duchennovy svalové dystrofie. Metoda je vhodná pro 60 % pacientů. Podrobnosti v článku.

CRISPR terapie HAE: data 3. fáze Intellia na EAACI 2026

Intellia představila dlouho očekávané výsledky 3. fáze CRISPR terapie lonvoguran ziclumeran při dědičném angioedému. Snížení atak o 87 %, 62 % pacientů bez terapie. Zjistěte podrobnosti.

CRISPR terapie Intellia: data 3. fáze o edému – průlom

Intellia představila dlouho očekávaná data III. fáze CRISPR terapie lonvo-z u dědičného angioedému: snížení záchvatů o 87 %, 62 % pacientů bez atak. Zjistěte o průlomu in vivo editace genomu.

CRISPR terapie in vivo: studie Intellia 87% účinnost u HAO

Fáze 3 HAELO: jednorázová infuze CRISPR snížila ataky dědičného angioedému o 87% oproti placebu. První in vivo terapie na prahu registrace. Podrobnosti, insajdy, prognózy.

AI-model Pythia předpovídá výsledky CRISPR: průlom v editaci genů

Neuronová síť Pythia od vědců z Curychu a Gentu předpovídá obnovu DNA po CRISPR, což umožňuje přesné vkládání genů do nedělících se buněk. Zjistěte, jak AI mění genovou terapii.

CRISPR terapie Intellia: žádost o lonvo-z pro HAE u FDA

Intellia podala první žádost na světě o in vivo CRISPR terapii lonvo-z pro dědičný angioedém (HAE). Snížení záchvatů o 87%, 62% bez záchvatů. Analýza rizik, trhu a prognóz. Číst.

Genová editace VERVE-102 snižuje cholesterol o 62 % — analýza

Výsledky 1. fáze VERVE-102: trvalé snížení LDL až o 62 % u pacientů s hypercholesterolemií. Analýza dopadů na trh a prognózy. Číst více.

evoCAST: vkládání genů bez řezů DNA – průlom 2026

Nový nástroj evoCAST vkládá celé geny bez dvouřetězcových zlomů. Účinnost vzrostla 400krát. Zjistěte, jak to změní genovou terapii.

Personalizovaná CRISPR terapie zachránila kojence: průlom in vivo

Dítě s extrémně vzácnou mutací CPS1 přežilo díky individuální CRISPR terapii za 6 měsíců. Zjistěte o průlomu v genovém inženýrství a platformách N-of-1.

Transplantace prasečí ledviny člověku: 69 úprav genomu

Chirurgové transplantovali pacientovi geneticky modifikovanou prasečí ledvinu s 69 úpravami. Orgán fungoval 271 dní – zjistěte, jak to řeší krizi dárcovství.

Editace genů in vivo: CRISPR terapie dědičného angioedému

Jednorázová CRISPR terapie NTLA-2002 snížila záchvaty dědičného angioedému o 87 % ve fázi III. Zjistěte, jak to změní léčbu a otevře cestu k vyléčení.

Genové editování in vivo: fáze 3 terapie HAE úspěšná

První v historii úspěšná fáze 3 genového editování in vivo: terapie lonvo-z snížila záchvaty HAE o 87 %. Zjistěte o průlomu a upuštění od profylaxe.

Krevní buňky vytvořené z kmenových buněk v laboratoři

Australští vědci poprvé získali krvetvorné kmenové buňky in vitro. Technologie slibuje nahradit transplantaci kostní dřeně a geneticky opravovat krevní buňky. Průlom v hematologii.