Články podle tagu: orphan-drugs

EMA schválilo první terapii PROS: analýza přípravku Vijoice

Navzdory neúspěchu potvrzující studie EMA schválila alpelisib pro těžký syndrom PROS. Rozebíráme mechanismus, rizika a perspektivy přípravku Vijoice.

Genová terapie AB-1009 u Pompeho choroby: klinická studie

Zahájena studie genové terapie AB-1009 pro léčbu pozdní formy Pompeho choroby (LOPD). Analýza fáze 1, mechanismus účinku, rizika a prognóza. Zjistěte více.

Schválení FDA pro Marne-Cel: genová terapie LAD-I

FDA schválilo Marne-Cel pro děti s těžkým LAD-I: 100% přežití v testech. Zjistěte, jak Rocket Pharmaceuticals proměnila odmítnutí v průlom.

Inovativní terapie hemofilie a Fabryho choroby v programu VZN

Komise Ministerstva zdravotnictví posoudí lonoktokog alfa a pegounigalsidázu alfa pro program VZN. Zjistěte, proč je zařazení důležité pro pacienty a jaké překážky vznikly.