Články podle tagu: rare-disease

Genová terapie OPGx-LCA5 přijata do programu FDA RDEP

Zjistěte, jak genová terapie OPGx-LCA5 od Opus Genetics získala status RDEP od FDA, čímž se urychluje vývoj léčby ultra-vzácné slepoty LCA5 u dětí. Podrobná analýza a perspektivy.

Zilganersen zlepšil rychlost chůze u Alexanderovy choroby

Antisense terapie zilganersenem poprvé prokázala úspěch u Alexanderovy choroby. Zjistěte o fázích 1-3 studií, kde lék zlepšil rychlost chůze a stabilizoval stav pacientů.