Artikel nach Tag: gene-editing

CRISPR-Cas3-Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie: Deletion der Exons 45-55

Japanische Genetiker verwendeten CRISPR-Cas3, um lange DNA-Abschnitte bei Duchenne-Muskeldystrophie zu deletieren. Die Methode ist für 60 % der Patienten geeignet. Details im Artikel.

CRISPR-Therapie HAE: Phase-3-Daten von Intellia bei EAACI 2026

Intellia präsentierte die lang erwarteten Ergebnisse der Phase 3 der CRISPR-Therapie Lonvoguran Ziclumeran gegen hereditäres Angioödem. Reduktion der Attacken um 87 %, 62 % der Patienten ohne Therapie. Mehr erfahren.

Intellia CRISPR-Therapie: Phase-3-Daten zu Ödem — Durchbruch

Intellia präsentierte lang erwartete Phase-III-Daten der CRISPR-Therapie lonvo-z für hereditäres Angioödem: 87% Reduktion der Anfälle, 62% der Patienten anfallsfrei. Erfahren Sie mehr über den Durchbruch beim In-vivo-Genom-Editing.

CRISPR-Therapie in vivo: Intellia-Studie zeigt 87 % Wirksamkeit bei HAE

Phase-3-Studie HAELO: Einmalige CRISPR-Infusion reduzierte Anfälle von hereditärem Angioödem um 87 % im Vergleich zu Placebo. Erste In-vivo-Therapie kurz vor der Zulassung. Details, Einblicke, Prognosen.

KI-Modell Pythia sagt CRISPR-Ergebnisse voraus: Durchbruch in der Genbearbeitung

Das neuronale Netzwerk Pythia von Wissenschaftlern aus Zürich und Gent sagt die DNA-Reparatur nach CRISPR voraus und ermöglicht so präzise Geninsertion in nicht teilende Zellen. Erfahren Sie, wie KI die Gentherapie verändert.

Intellia CRISPR-Therapie: FDA-Einreichung für lonvo-z bei HAE

Intellia hat den weltweit ersten Antrag für eine In-vivo-CRISPR-Therapie, lonvo-z, gegen hereditäres Angioödem (HAE) eingereicht. 87% Reduktion der Anfälle, 62% anfallsfrei. Risiko-, Markt- und Prognoseanalyse. Lesen.

VERVE-102-Geneditierung senkt Cholesterin um 62 % — Analyse

Phase-1-Ergebnisse von VERVE-102: anhaltende LDL-C-Senkung um bis zu 62 % bei Patienten mit Hypercholesterinämie. Analyse der Marktauswirkungen und Prognosen. Mehr lesen.

evoCAST: Geninsertion ohne DNA-Schnitte — Durchbruch 2026

Das neue evoCAST-Werkzeug fügt ganze Gene ohne Doppelstrangbrüche ein. Die Effizienz wurde um das 400-fache gesteigert. Erfahren Sie, wie dies die Gentherapie verändern wird.

Personalisierte CRISPR-Therapie rettete einen Säugling: In-vivo-Durchbruch

Ein Kind mit der extrem seltenen CPS1-Mutation überlebte dank personalisierter CRISPR-Therapie in 6 Monaten. Erfahren Sie mehr über den Durchbruch in der Gentechnik und N-of-1-Plattformen.

In-vivo-Geneditierung: CRISPR-Therapie bei hereditärem Angioödem

Die Einzeldosis-CRISPR-Therapie NTLA-2002 reduzierte hereditäre Angioödem-Anfälle um 87 % in Phase III. Erfahren Sie, wie dies die Behandlung verändern und den Weg zu einer Heilung ebnen wird.

In-vivo-Gen-Editierung: Phase 3 der HAE-Therapie erfolgreich

Erste erfolgreiche Phase-3-In-vivo-Gen-Editierung: Lonvo-z-Therapie reduziert HAE-Anfälle um 87 %. Erfahren Sie mehr über den Durchbruch und das Absetzen der Prophylaxe.

Schweinenierentransplantation auf Menschen: 69 Genom-Editierungen

Chirurgen transplantierten eine genetisch veränderte Schweineniere mit 69 Editierungen in einen Patienten. Das Organ arbeitete 271 Tage – erfahren Sie, wie dies die Spenderkrise angeht.

Aus Stammzellen im Labor erzeugte Blutzellen

Australischen Wissenschaftlern ist es erstmals gelungen, hämatopoetische Stammzellen in vitro zu gewinnen. Die Technologie verspricht, Knochenmarktransplantationen zu ersetzen und Blutzellen genetisch zu korrigieren. Ein Durchbruch in der Hämatologie.