Artikel nach Tag: rare-disease

Gentherapie OPGx-LCA5 in FDA RDEP-Programm aufgenommen

Erfahren Sie, wie die Gentherapie OPGx-LCA5 von Opus Genetics den RDEP-Status von der FDA erhalten hat, was die Entwicklung der Behandlung für die extrem seltene LCA5-Erblindung bei Kindern beschleunigt. Detaillierte Analyse und Perspektiven.

Zilganersen verbesserte die Gehgeschwindigkeit bei Alexander-Krankheit

Antisense-Therapie mit Zilganersen zeigt ersten Erfolg bei Alexander-Krankheit. Erfahren Sie mehr über Phase-1-3-Studien, in denen das Medikament die Gehgeschwindigkeit verbesserte und den Zustand der Patienten stabilisierte.