Artikel im Thema: Gentherapie
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CRISPR-Geneditierung: Behandlung von Hypertriglyceridämie CTX310
AAV-Gentherapie für HoFH: Cholesterinsenkung um 97,5 % in klinischer Studie
CRISPR-Sehverbesserung: FDA-Zulassung für Tests
CRISPR-Cas3-Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie: Deletion der Exons 45-55
Intellia CRISPR-Therapie: Phase-3-Daten zu Ödem — Durchbruch
Intellia CRISPR-Therapie: FDA-Einreichung für lonvo-z bei HAE
AAV9-Gentherapie für SMA: Langzeitwirksamkeitsstudie
ATF2-Gen: wichtiges CRISPR-Ziel für die Rettung von Neuronen
KI-entworfene virale Vektoren: 50-fache Steigerung der Genabgabe an das Gehirn
Gentherapie OPGx-LCA5 in FDA RDEP-Programm aufgenommen
In-vivo-Geneditierung: CRISPR-Therapie bei hereditärem Angioödem
