Artículos por etiqueta: gene-editing
Tratamiento con CRISPR-Cas3 de la distrofia muscular de Duchenne: deleción de los exones 45-55
Genetistas japoneses utilizaron CRISPR-Cas3 para eliminar segmentos largos de ADN en la distrofia muscular de Duchenne. El método es adecuado para el 60% de los pacientes. Detalles en el artículo.
Terapia CRISPR HAE: Datos de fase 3 de Intellia en EAACI 2026
Intellia presentó los esperados resultados de la fase 3 de la terapia CRISPR lonvoguran ziclumeran para el angioedema hereditario. Reducción de ataques en un 87%, 62% de pacientes sin terapia. Más información.
Terapia CRISPR de Intellia: datos de fase 3 sobre edema — avance
Intellia presentó los esperados datos de fase III de la terapia CRISPR lonvo-z para el angioedema hereditario: reducción del 87% en ataques, 62% de pacientes libres de ataques. Conozca el avance en edición genómica in vivo.
Terapia CRISPR in vivo: estudio de Intellia muestra 87% de eficacia en HAE
Fase 3 HAELO: una sola infusión de CRISPR redujo los ataques de angioedema hereditario en un 87% frente a placebo. Primera terapia in vivo al borde del registro. Detalles, perspectivas, pronósticos.
El modelo de IA Pythia predice resultados de CRISPR: avance en edición genética
La red neuronal Pythia de científicos de Zúrich y Gante predice la reparación del ADN después de CRISPR, permitiendo la inserción precisa de genes en células que no se dividen. Descubra cómo la IA está cambiando la terapia génica.
Terapia CRISPR de Intellia: presentación ante la FDA de lonvo-z para HAE
Intellia ha presentado la primera solicitud mundial de una terapia CRISPR in vivo, lonvo-z, para el angioedema hereditario (HAE). Reducción del 87% en ataques, 62% libres de ataques. Análisis de riesgo, mercado y pronóstico. Leer.
La edición genética VERVE-102 reduce el colesterol en un 62% — análisis
Resultados de fase 1 de VERVE-102: reducción sostenida de LDL-C de hasta 62% en pacientes con hipercolesterolemia. Análisis de implicaciones de mercado y pronósticos. Leer más.
evoCAST: inserción de genes sin cortes de ADN — avance 2026
La nueva herramienta evoCAST inserta genes completos sin roturas de doble cadena. La eficiencia aumentó 400 veces. Descubra cómo esto cambiará la terapia génica.
La terapia CRISPR personalizada salvó a un bebé: avance in vivo
Un niño con la mutación ultra rara CPS1 sobrevivió gracias a la terapia CRISPR personalizada en 6 meses. Conozca el avance en ingeniería genética y plataformas N-of-1.
Edición genética in vivo: fase 3 de la terapia para HAE exitosa
Primera edición genética in vivo en fase 3 exitosa: la terapia lonvo-z reduce los ataques de HAE en un 87%. Conozca el avance y la interrupción de la profilaxis.
Trasplante de riñón de cerdo a humano: 69 ediciones genómicas
Cirujanos trasplantaron un riñón de cerdo genéticamente modificado con 69 ediciones a un paciente. El órgano funcionó durante 271 días — conozca cómo esto aborda la crisis de donantes.
Edición genética in vivo: terapia CRISPR para el angioedema hereditario
La terapia CRISPR de dosis única NTLA-2002 redujo los ataques de angioedema hereditario en un 87% en fase III. Descubra cómo esto cambiará el tratamiento y allanará el camino hacia una cura.
Células sanguíneas creadas a partir de células madre en el laboratorio
Científicos australianos han obtenido por primera vez células madre hematopoyéticas in vitro. La tecnología promete reemplazar el trasplante de médula ósea y corregir genéticamente las células sanguíneas. Un avance en hematología.