Artículos por etiqueta: rare-disease

Terapia génica OPGx-LCA5 aceptada en el programa RDEP de la FDA

Descubra cómo la terapia génica OPGx-LCA5 de Opus Genetics obtuvo el estatus RDEP de la FDA, acelerando el desarrollo del tratamiento para la ceguera ultra-rara LCA5 en niños. Análisis detallado y perspectivas.

Zilganersen mejoró la velocidad al caminar en la enfermedad de Alexander

La terapia antisentido con zilganersen muestra el primer éxito en la enfermedad de Alexander. Conozca los estudios de fase 1-3 donde el fármaco mejoró la velocidad al caminar y estabilizó la condición del paciente.