Artículos en el tema: Terapia génica
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Edición genética CRISPR: tratamiento de la hipertrigliceridemia CTX310
Terapia génica AAV para HoFH: reducción del colesterol en un 97,5% en ensayo clínico
Restauración de la visión con CRISPR: aprobación de la FDA para pruebas
Tratamiento con CRISPR-Cas3 de la distrofia muscular de Duchenne: deleción de los exones 45-55
Terapia CRISPR de Intellia: datos de fase 3 sobre edema — avance
Terapia CRISPR de Intellia: presentación ante la FDA de lonvo-z para HAE
Terapia génica con AAV9 para la AME: estudio de eficacia a largo plazo
Gen ATF2: objetivo clave de CRISPR para rescate neuronal
Vectores virales diseñados por IA: aumento de 50 veces en la entrega de genes al cerebro
Terapia génica OPGx-LCA5 aceptada en el programa RDEP de la FDA
Casgevy: terapia CRISPR aprobada por la FDA | Avance en el tratamiento
