Articles par tag: gene-editing
Traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne par CRISPR-Cas3 : délétion des exons 45-55
Des généticiens japonais ont utilisé CRISPR-Cas3 pour supprimer de longs segments d'ADN dans la dystrophie musculaire de Duchenne. La méthode convient à 60 % des patients. Détails dans l'article.
Thérapie CRISPR HAE : Données de phase 3 d'Intellia à l'EAACI 2026
Intellia a présenté les résultats tant attendus de la phase 3 de la thérapie CRISPR lonvoguran ziclumeran pour l'angio-œdème héréditaire. Réduction des attaques de 87 %, 62 % des patients sans thérapie. En savoir plus.
Thérapie CRISPR d'Intellia : données de phase 3 sur l'œdème — percée
Intellia a présenté les données de phase III tant attendues de la thérapie CRISPR lonvo-z pour l'angio-œdème héréditaire : réduction de 87 % des crises, 62 % des patients sans crise. Découvrez la percée dans l'édition génomique in vivo.
Thérapie CRISPR in vivo : étude Intellia 87 % d'efficacité dans l'HAE
Phase 3 HAELO : une seule perfusion CRISPR a réduit les crises d'angio-œdème héréditaire de 87 % vs placebo. Première thérapie in vivo sur le point d'être enregistrée. Détails, perspectives, prévisions.
Le modèle d'IA Pythia prédit les résultats CRISPR : percée dans l'édition génétique
Le réseau neuronal Pythia, développé par des scientifiques de Zurich et de Gand, prédit la réparation de l'ADN après CRISPR, permettant l'insertion précise de gènes dans des cellules non divisantes. Découvrez comment l'IA transforme la thérapie génique.
Thérapie CRISPR d'Intellia : dépôt FDA pour lonvo-z pour l'AOH
Intellia a déposé la première demande mondiale pour une thérapie CRISPR in vivo, lonvo-z, pour l'angio-œdème héréditaire (AOH). Réduction de 87 % des crises, 62 % sans crise. Analyse des risques, du marché et des prévisions. Lire.
L'édition génique VERVE-102 réduit le cholestérol de 62 % — analyse
Résultats de phase 1 de VERVE-102 : réduction soutenue du LDL-C jusqu'à 62 % chez les patients atteints d'hypercholestérolémie. Analyse des implications et prévisions de marché. Lire la suite.
evoCAST : insertion de gènes sans coupures d'ADN — percée 2026
Le nouvel outil evoCAST insère des gènes entiers sans cassures double brin. L'efficacité a été multipliée par 400. Découvrez comment cela va changer la thérapie génique.
Une thérapie CRISPR personnalisée a sauvé un nourrisson : percée in vivo
Un enfant atteint de la mutation ultra-rare CPS1 a survécu grâce à une thérapie CRISPR personnalisée en 6 mois. Découvrez la percée en génie génétique et les plateformes N-of-1.
Greffe de rein de porc à un humain : 69 modifications du génome
Des chirurgiens ont transplanté un rein de porc génétiquement modifié avec 69 modifications chez un patient. L'organe a fonctionné pendant 271 jours — découvrez comment cela répond à la crise des donneurs.
Édition génique in vivo : thérapie CRISPR pour l'angio-œdème héréditaire
La thérapie CRISPR à dose unique NTLA-2002 a réduit les crises d'angio-œdème héréditaire de 87 % en phase III. Découvrez comment cela changera le traitement et ouvrira la voie à un remède.
Édition génique in vivo : phase 3 du traitement de l'HAE réussie
Première édition génique in vivo de phase 3 réussie : la thérapie lonvo-z réduit les crises d'HAE de 87 %. Découvrez la percée et l'arrêt de la prophylaxie.
Cellules sanguines créées à partir de cellules souches en laboratoire
Des scientifiques australiens ont pour la première fois obtenu des cellules souches hématopoïétiques in vitro. La technologie promet de remplacer la greffe de moelle osseuse et de corriger génétiquement les cellules sanguines. Une percée en hématologie.