Thérapie génique AAV pour l'HoFH : réduction du cholestérol de 97,5 % dans un essai clinique
La nouvelle thérapie génique AAV8 NGGT006 pour l'hypercholestérolémie familiale homozygote a réduit le LDL-C de 97,5 % en 3 semaines. L'effet persiste pendant 52 semaines. Découvrez qui est éligible au traitement.