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La thérapie génique OPGx-LCA5 acceptée dans le programme RDEP de la FDA

Découvrez comment la thérapie génique OPGx-LCA5 d'Opus Genetics a obtenu le statut RDEP de la FDA, accélérant le développement du traitement de la cécité LCA5 ultra-rare chez les enfants. Analyse détaillée et perspectives.

Zilganersen a amélioré la vitesse de marche dans la maladie d'Alexander

La thérapie antisens avec zilganersen montre un premier succès dans la maladie d'Alexander. Découvrez les études de phase 1 à 3 où le médicament a amélioré la vitesse de marche et stabilisé l'état des patients.