Articles par tag: rare-diseases

L'EMA a approuvé la première thérapie pour le PROS : analyse de Vijoice

Malgré l'échec de l'étude confirmatoire, l'EMA a approuvé l'alpelisib pour le syndrome PROS sévère. Nous analysons le mécanisme, les risques et les perspectives de Vijoice.

Traitement par gel génique Vyjuvek pour la maladie des papillons DEB 2026

Le Royaume-Uni approuve le gel génique Vyjuvek pour le traitement des plaies dans l'épidermolyse bulleuse dystrophique. Efficacité de 67 % à 6 mois. Découvrez le mécanisme d'action et les perspectives.