Articles dans le thème: Thérapie génique
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Édition génétique CRISPR : traitement de l'hypertriglycéridémie CTX310
Thérapie génique AAV pour l'HoFH : réduction du cholestérol de 97,5 % dans un essai clinique
CRISPR restauration de la vision : approbation FDA pour les tests
Traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne par CRISPR-Cas3 : délétion des exons 45-55
Thérapie CRISPR d'Intellia : données de phase 3 sur l'œdème — percée
Thérapie CRISPR d'Intellia : dépôt FDA pour lonvo-z pour l'AOH
Thérapie génique AAV9 pour l'AMS : étude d'efficacité à long terme
Gène ATF2 : cible CRISPR clé pour le sauvetage des neurones
Vecteurs viraux conçus par IA : augmentation de 50 fois de l'administration de gènes au cerveau
La thérapie génique OPGx-LCA5 acceptée dans le programme RDEP de la FDA
Édition génique in vivo : thérapie CRISPR pour l'angio-œdème héréditaire
