태그별 기사: gene-therapy

AAV 유전자 치료법으로 HoFH 치료: 임상시험에서 콜레스테롤 97.5% 감소

동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증을 위한 새로운 AAV8 유전자 치료제 NGGT006이 3주 만에 LDL-C를 97.5% 감소시켰습니다. 효과는 52주 동안 지속됩니다. 치료 대상자를 확인하세요.

CRISPR 시력 회복: FDA 승인 테스트

미국 스타트업이 선천성 레버 선천성 흑암시로 태어난 사람들을 위한 CRISPR 치료법 테스트에 FDA 승인을 받았습니다. 기사에서 세부 사항, 위험 및 전망을 확인하세요.

기면증을 위한 유전자 치료: 스탠퍼드가 늦은 이유

NEJM이 쥐의 기면증에 대한 유전자 치료를 보도했지만, 다케다는 이미 오베포렉손을 출시할 준비를 하고 있습니다. 알약이 뇌 주사보다 나은 이유 분석. 자세한 내용을 읽어보세요.

RNA 편집: 네이처의 혁신과 새로운 약물 클래스

RNA 편집의 돌파구: Cas13b-ADAR2 및 MIRROR 시스템에 대한 네이처 데이터. RNA 치료 시장이 성장하고 있습니다. 새로운 약물 클래스와 치료 전망에 대해 읽어보세요.

유전자 변형 바이러스가 췌장암을 멈췄다: breakthrough

University of Minnesota의 oncolytic adenovirus가 췌장암 환자 3명의 종양 성장을 중단시켰다. 메커니즘, 위험 및 예후에 대해 알아보세요.

시신경 재생: 유전자 치료와 자극

네이처 돌파구: 유전자 치료와 시각 자극을 이용한 생쥐의 시신경 재생. 녹내장 치료 및 시장에 대한 영향 분석. 자세히 알아보기.

콜레스테롤 유전자 치료제 VERVE-102: NEJM 데이터, LDL 62% 감소

NEJM이 유전자 치료제 VERVE-102의 1b상 결과를 발표: 단일 주사 후 LDL 62% 감소. 고콜레스테롤혈증 환자를 위한 효능, 위험 및 전망 분석. 더 읽기.

어셔 증후군 1B에 대한 표적 치료: AAVB-081의 새로운 데이터

어셔 증후군 1B에 대한 유전자 치료 AAVB-081의 1/2상 중간 데이터: 안전성, 효능 및 예후. 이중 AAV 벡터와 치료 전망에 대해 알아보세요.

레트 증후군: 온타리오 소녀의 Taysha 유전자 치료 접근

레트 증후군을 위한 유전자 치료를 추구하는 루치아 바카로 가족의 이야기. 임상 시험, 윤리 및 규제 장벽의 도전. 자세한 내용을 알아보세요.

AAV9 유전자 치료를 통한 척수성 근위축증: 장기 효능 연구

Nature Communications에 발표된 장기 연구에서 최적화된 AAV9 유전자 치료가 척수성 근위축증에 효과적임을 확인했습니다. 안전성 및 치료 전망에 대해 알아보세요.

폼페병 유전자 치료제 AB-1009: 임상 시험

후기 발현 폼페병(LOPD)에 대한 유전자 치료제 AB-1009의 임상 시험이 시작되었습니다. 1상 분석, 작용 기전, 위험 및 예후에 대해 알아보세요.

ATF2 유전자: 뉴런 구출을 위한 주요 CRISPR 표적

뉴런 연구: ATF2 유전자의 CRISPR 녹아웃이 화학요법, ALS 및 녹내장 중 뉴런 사멸을 방지합니다. 신경 보호의 획기적인 발전에 대한 분석. 자세히 알아보기.

Vyjuvek 유전자 젤 나비병 DEB 2026 치료

영국, 이영양성 수포성 표피박리증의 상처 치료를 위한 Vyjuvek 유전자 젤 승인. 6개월 시점 효능 67%. 작용 메커니즘과 전망 알아보기.

AI 설계 바이러스 벡터: 뇌로의 유전자 전달 50배 증가

WhiteLab Genomics는 AI로 AAV 벡터를 만들어 마우스 뇌에 유전자를 50배 더 효율적으로 전달하고 간에 덜 축적됩니다. 유전자 치료의 돌파구에 대해 알아보세요.

Marne-Cel FDA 승인: LAD-I 유전자 치료제

FDA, 중증 LAD-I 소아 환자 대상 Marne-Cel 승인: 임상시험에서 100% 생존율. Rocket Pharmaceuticals가 거절을 돌파구로 전환한 방법을 알아보세요.

2026년 획기적인 상 수상자: 유전자 치료와 CRISPR

2026년 획기적인 상 수상자 분석: FDA 승인 유전자 치료와 CRISPR 편집이 새로운 비즈니스 모델이 된 방법과 ALS 치료에 기다리는 것. 주요 트렌드에 대해 알아보세요.

노화 방지 유전자 치료: RAGE 유전자 사냥

러시아 과학자들이 노화 수용체 RAGE를 차단하는 최초의 유전자 치료제를 개발 중입니다. 유전자를 차단하여 세포의 젊음을 연장하는 방법을 알아보세요. 프로젝트 세부 정보.

맞춤형 CRISPR 치료가 유아를 구했다: 생체 내 돌파구

초희귀 CPS1 돌연변이를 가진 아이가 6개월 만에 맞춤형 CRISPR 치료 덕분에 생존했습니다. 유전공학과 N-of-1 플랫폼의 돌파구에 대해 알아보세요.

OTOF 난청에 대한 유전자 치료: 청력 회복

FDA, 유전성 난청 치료제 Otarmeni 최초 승인. 단일 주사로 OTOF 돌연변이 청력 회복 및 시장 변화에 대해 알아보세요.

ASCO 2026: 폐암에 대한 Reqorsa 유전자 치료 반응의 바이오마커

Reqorsa 유전자 치료는 폐암 예후를 위한 TROP2 및 PTEN 바이오마커를 확인했습니다. NSCLC 및 SCLC 치료를 위한 ASCO 2026 데이터와 전망을 알아보세요.

유전자 치료제 OPGx-LCA5, FDA RDEP 프로그램 승인

Opus Genetics의 유전자 치료제 OPGx-LCA5가 FDA로부터 RDEP 지위를 획득하여 초희귀 LCA5 실명 아동 치료제 개발을 가속화하는 방법을 알아보세요. 상세 분석 및 전망.

FDA, 소아 LAD-I 최초 유전자 치료제 승인

FDA, 중증 LAD-I 소아 대상 최초 줄기세포 유전자 치료제 Kresladi(마르네테그라진 오토템셀) 승인. 메커니즘, 선례, 비즈니스 모델에 대해 알아보세요. 웹사이트에서 상세 분석 제공.

노화 방지 유전자 치료: 러시아 RNA 약물이 RAGE를 차단합니다

러시아 과학자들이 세계 최초의 노화 유전자 치료제를 개발 중입니다: RAGE 유전자 차단제와 근감소증 치료용 엑소좀입니다. 국가 프로젝트가 근육을 회복하고 활동적인 수명을 연장하는 방법을 알아보세요.

EMA, SMA 유전자 치료제 Itvisma와 다발성 경화증 치료제 승인

유럽 규제 기관, 성인 SMA 환자를 위한 Itvisma와 이차 진행성 경화증을 위한 Cenrifki 권장. 일회성 주사와 알약이 신경퇴행성 질환 치료의 격차를 어떻게 메우는지 알아보세요.

FDA가 유전성 난청에 대한 최초의 유전자 치료제를 승인했습니다

Regeneron의 Otarmeni는 환자의 42%에서 청력을 정상으로 회복시킵니다. 이 치료법은 단일 주사로 OTOF 유전자 돌연변이를 치료합니다. AAV 벡터 기술이 어떻게 처음으로 속삭임을 들을 수 있는 능력을 회복시켰는지 알아보세요.