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AAV 유전자 치료법으로 HoFH 치료: 임상시험에서 콜레스테롤 97.5% 감소

동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증을 위한 새로운 AAV8 유전자 치료제 NGGT006이 3주 만에 LDL-C를 97.5% 감소시켰습니다. 효과는 52주 동안 지속됩니다. 치료 대상자를 확인하세요.