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EMA가 PROS 최초 치료제 승인: Vijoice 분석

확증 연구 실패에도 불구하고 EMA가 중증 PROS 증후군에 대해 알펠리십을 승인했습니다. Vijoice의 메커니즘, 위험 및 전망을 분석합니다.

폼페병 유전자 치료제 AB-1009: 임상 시험

후기 발현 폼페병(LOPD)에 대한 유전자 치료제 AB-1009의 임상 시험이 시작되었습니다. 1상 분석, 작용 기전, 위험 및 예후에 대해 알아보세요.

Marne-Cel FDA 승인: LAD-I 유전자 치료제

FDA, 중증 LAD-I 소아 환자 대상 Marne-Cel 승인: 임상시험에서 100% 생존율. Rocket Pharmaceuticals가 거절을 돌파구로 전환한 방법을 알아보세요.

고비용 희귀질환 프로그램에서 혈우병 및 파브리병을 위한 혁신적 치료법

보건부 위원회는 고비용 희귀질환 프로그램을 위해 로노코토코그 알파와 페구니갈시다제 알파를 검토할 예정입니다. 환자에게 포함이 중요한 이유와 발생한 장애물을 알아보세요.