Artykuły według tagu: orphan-drugs

EMA zatwierdziło pierwszą terapię PROS: analiza leku Vijoice

Pomimo niepowodzenia badania potwierdzającego, EMA zatwierdziło alpelisib w ciężkim zespole PROS. Analizujemy mechanizm, ryzyko i perspektywy leku Vijoice.

Terapia genowa AB-1009 w chorobie Pompego: badanie kliniczne

Rozpoczęto badanie terapii genowej AB-1009 w leczeniu późnej postaci choroby Pompego (LOPD). Analiza fazy 1, mechanizm działania, ryzyko i prognozy. Dowiedz się więcej.

Marne-Cel FDA zatwierdzenie: terapia genowa LAD-I

FDA zatwierdziło Marne-Cel dla dzieci z ciężkim LAD-I: 100% przeżywalność w badaniach. Dowiedz się, jak Rocket Pharmaceuticals zamieniła odmowy w przełom.

Innowacyjna terapia hemofilii i choroby Fabry'ego w WZN

Komisja Ministerstwa Zdrowia rozpatrzy lonoktokog alfa i pegunigalzydazę alfa dla programu WZN. Dowiedz się, dlaczego włączenie jest ważne dla pacjentów i jakie przeszkody się pojawiły.