Artykuły według tagu: rare-disease

Terapia genowa OPGx-LCA5 przyjęta do programu FDA RDEP

Dowiedz się, jak terapia genowa OPGx-LCA5 od Opus Genetics uzyskała status RDEP od FDA, przyspieszając rozwój leczenia ultrarzadkiej ślepoty LCA5 u dzieci. Szczegółowa analiza i perspektywy.

Zilganersen poprawił prędkość chodu w chorobie Alexandra

Terapia antysensowna zilganersenem po raz pierwszy wykazała sukces w chorobie Alexandra. Dowiedz się o badaniach fazy 1-3, gdzie lek poprawił prędkość chodu i ustabilizował stan pacjentów.