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EMA批准了首个PROS疗法：Vijoice分析

尽管验证性研究失败，EMA仍批准了alpelisib用于严重PROS综合征。我们分析Vijoice的机制、风险和前景。

庞贝病基因疗法AB-1009：临床试验

针对晚发型庞贝病（LOPD）的基因疗法AB-1009临床试验已启动。一期分析、作用机制、风险及预后。了解更多。

Marne-Cel FDA批准：针对LAD-I的基因疗法

FDA批准Marne-Cel用于治疗严重LAD-I儿童：试验中100%存活率。了解Rocket Pharmaceuticals如何将拒绝转化为突破。

创新疗法用于血友病和法布里病的高成本病种计划

卫生部委员会将考虑lonocotocog alfa和pegunigalsidase alfa用于高成本病种计划。了解纳入对患者的重要性以及出现的障碍。