Články podle tagu: gene-therapy

AAV-genová terapie HoFH: snížení cholesterolu o 97,5 % v klinické studii

Nová AAV8-genová terapie NGGT006 u homozygotní familiární hypercholesterolemie snížila LDL-C o 97,5 % během 3 týdnů. Účinek přetrvává 52 týdnů. Zjistěte, komu je léčba vhodná.

CRISPR obnovení zraku: povolení FDA k testování

Americký startup získal povolení FDA k testování CRISPR terapie pro slepé od narození s Leberovou amaurózou. Podrobnosti, rizika a perspektivy v článku.

Genová terapie narkolepsie: proč Stanford zaspal

NEJM informuje o genové terapii narkolepsie u myší, ale Takeda již připravuje uvedení oveporexonu. Analýza důvodů, proč pilulka vítězí nad injekcí do mozku. Přečtěte si podrobnosti.

Editování RNA: průlom v Nature a nová třída léků

Průlom v editování RNA: data Nature o Cas13b-ADAR2 a systému MIRROR. Trh RNA terapie roste. Přečtěte si o nové třídě léků a perspektivách léčby.

Geneticky modifikovaný virus zastavil rakovinu slinivky břišní: průlom

Onkolytický adenovirus z University of Minnesota zastavil růst nádoru u tří pacientů s rakovinou slinivky břišní. Zjistěte více o mechanismu, rizicích a prognózách.

Regenerace zrakového nervu: genová terapie a stimulace

Průlom Nature: regenerace zrakového nervu u myší pomocí genové terapie a vizuální stimulace. Analýza důsledků pro léčbu glaukomu a trhu. Zjistěte více.

Genová terapie cholesterolu VERVE-102: data NEJM, snížení LDL o 62%

NEJM zveřejnil výsledky fáze 1b genové terapie VERVE-102: snížení LDL o 62% po jedné injekci. Analýza účinnosti, rizik a perspektiv pro pacienty s hypercholesterolemií. Číst více.

Cílová terapie Usherova syndromu 1B: nové údaje AAVB-081

Průběžné údaje z fáze 1/2 genové terapie AAVB-081 u Usherova syndromu 1B: bezpečnost, účinnost a prognóza. Zjistěte o duálním AAV vektoru a perspektivách léčby.

Rettův syndrom: přístup ke genové terapii Taysha pro dívku z Ontaria

Příběh rodiny Lucie Vaccaro, která usiluje o přístup ke genové terapii Rettova syndromu. Problémy klinických studií, etika a regulatorní překážky. Zjistěte podrobnosti.

Genová terapie AAV9 u SMA: dlouhodobá studie účinnosti

Dlouhodobá studie Nature Communications potvrdila účinnost optimalizované genové terapie AAV9 u spinální svalové atrofie. Zjistěte více o bezpečnosti a perspektivách léčby.

Genová terapie AB-1009 u Pompeho choroby: klinická studie

Zahájena studie genové terapie AB-1009 pro léčbu pozdní formy Pompeho choroby (LOPD). Analýza fáze 1, mechanismus účinku, rizika a prognóza. Zjistěte více.

Gen ATF2: klíčový cíl CRISPR pro záchranu neuronů

Studie Neuron: knockout genu ATF2 pomocí CRISPR zabraňuje smrti neuronů při chemoterapii, ALS a glaukomu. Analýza průlomu v neuroprotekci. Zjistěte více.

Vyjuvek genový gel léčba nemoc motýlích křídel DEB 2026

Velká Británie schválila genový gel Vyjuvek pro léčbu ran u dystrofického bulózního epidermolýzy. Účinnost 67% po 6 měsících. Zjistěte mechanismus účinku a perspektivy.

AI-vyvinuté virové vektory: 50násobné zvýšení dodání genů do mozku

WhiteLab Genomics vytvořila AAV vektory s AI, které jsou 50krát účinnější při dodávání genů do mozku myší a méně se dostávají do jater. Zjistěte o průlomu v genové terapii.

Schválení FDA pro Marne-Cel: genová terapie LAD-I

FDA schválilo Marne-Cel pro děti s těžkým LAD-I: 100% přežití v testech. Zjistěte, jak Rocket Pharmaceuticals proměnila odmítnutí v průlom.

Laureáti Breakthrough Prize 2026: genová terapie a CRISPR

Rozbor laureátů Breakthrough Prize 2026: jak se genová terapie a CRISPR editace schválené FDA staly novým obchodním modelem a co čeká terapii ALS. Zjistěte hlavní trendy.

Genová terapie proti stárnutí: lov na gen RAGE

Ruští vědci vytvářejí první genovou terapii blokující receptor stárnutí RAGE. Zjistěte, jak vypnutí genu může prodloužit mládí buněk. Podrobnosti projektu.

Personalizovaná CRISPR terapie zachránila kojence: průlom in vivo

Dítě s extrémně vzácnou mutací CPS1 přežilo díky individuální CRISPR terapii za 6 měsíců. Zjistěte o průlomu v genovém inženýrství a platformách N-of-1.

Genová terapie hluchoty OTOF: obnovení sluchu

FDA schválilo první genovou terapii dědičné hluchoty Otarmeni. Zjistěte, jak jednorázová injekce obnovuje sluch při mutaci OTOF a mění trh.

ASCO 2026: biomarkery odpovědi genové terapie Reqorsa u rakoviny plic

Genová terapie Reqorsa identifikovala biomarkery TROP2 a PTEN pro prognózu rakoviny plic. Zjistěte data ASCO 2026 a perspektivy léčby NSCLC a SCLC.

Genová terapie OPGx-LCA5 přijata do programu FDA RDEP

Zjistěte, jak genová terapie OPGx-LCA5 od Opus Genetics získala status RDEP od FDA, čímž se urychluje vývoj léčby ultra-vzácné slepoty LCA5 u dětí. Podrobná analýza a perspektivy.

FDA schválilo první genovou terapii LAD-I u dětí

FDA schválilo Kresladi (marnetegragene autotemcel) — první genovou terapii kmenovými buňkami pro děti s těžkým LAD-I. Zjistěte o mechanismu, precedentech a obchodním modelu. Podrobná analýza na webu.

Genová terapie proti stárnutí: RNA preparáty RF blokují RAGE

Vědci z Ruska vytvářejí první genovou terapii proti stárnutí na světě: blokátor genu RAGE a exozomy proti sarkopenii. Zjistěte, jak státní projekt slibuje obnovit svaly a prodloužit aktivní život.

EMA schválilo genovou terapii SMA Itvisma a lék na RS

Evropský regulátor doporučil Itvisma pro dospělé se SMA a Cenrifki pro sekundárně progresivní sklerózu. Zjistěte, jak injekce jednou za život a tableta zaplňují mezery v léčbě neurodegenerace.

FDA schválilo první genovou terapii dědičné hluchoty

Lék Otarmeni od Regeneronu obnovuje sluch u 42 % pacientů do normálu. Terapie léčí mutace genu OTOF jednou injekcí. Zjistěte, jak technologie AAV vektorů poprvé vrátila schopnost slyšet šepot.