Artikel nach Tag: gene-therapy

AAV-Gentherapie für HoFH: Cholesterinsenkung um 97,5 % in klinischer Studie

Neue AAV8-Gentherapie NGGT006 für homozygote familiäre Hypercholesterinämie senkte LDL-C in 3 Wochen um 97,5 %. Wirkung hält 52 Wochen an. Erfahren Sie, wer für die Behandlung in Frage kommt.

CRISPR-Sehverbesserung: FDA-Zulassung für Tests

Ein US-Startup erhielt die FDA-Zulassung, um eine CRISPR-Therapie an Menschen zu testen, die von Geburt an blind sind und an der Leberschen kongenitalen Amaurose leiden. Details, Risiken und Perspektiven im Artikel.

Gentherapie gegen Narkolepsie: Warum Stanford zu spät kommt

NEJM berichtet über Gentherapie gegen Narkolepsie bei Mäusen, aber Takeda bereitet bereits die Markteinführung von Oveporexon vor. Analyse, warum eine Pille eine Injektion ins Gehirn schlägt. Lesen Sie die Details.

RNA-Editierung: Durchbruch in der Natur und eine neue Klasse von Medikamenten

Durchbruch in der RNA-Editierung: Nature-Daten zu Cas13b-ADAR2 und dem MIRROR-System. Der RNA-Therapiemarkt wächst. Lesen Sie über die neue Medikamentenklasse und Behandlungsperspektiven.

Genetisch modifiziertes Virus stoppte Bauchspeicheldrüsenkrebs: Durchbruch

Onkolytischer Adenovirus von der University of Minnesota stoppte das Tumorwachstum bei drei Patienten mit Bauchspeicheldrüsenkrebs. Erfahren Sie mehr über den Mechanismus, Risiken und Prognose.

Optikusnervenregeneration: Gentherapie und Stimulation

Nature-Durchbruch: Optikusnervenregeneration bei Mäusen mittels Gentherapie und visueller Stimulation. Analyse der Auswirkungen auf die Glaukombehandlung und den Markt. Erfahren Sie mehr.

Cholesterin-Gentherapie VERVE-102: NEJM-Daten, LDL-Reduktion um 62%

NEJM veröffentlichte Phase-1b-Ergebnisse der Gentherapie VERVE-102: LDL-Reduktion um 62% nach einer einzigen Injektion. Analyse der Wirksamkeit, Risiken und Perspektiven für Patienten mit Hypercholesterinämie. Lesen Sie mehr.

Zielgerichtete Therapie für Usher-Syndrom 1B: neue Daten zu AAVB-081

Zwischenergebnisse der Phase-1/2-Gentherapie AAVB-081 für Usher-Syndrom 1B: Sicherheit, Wirksamkeit und Prognose. Erfahren Sie mehr über den dualen AAV-Vektor und Behandlungsperspektiven.

Rett-Syndrom: Zugang zur Taysha-Gentherapie für ein Mädchen aus Ontario

Die Geschichte der Familie von Lucia Vaccaro, die Zugang zur Gentherapie für das Rett-Syndrom sucht. Herausforderungen klinischer Studien, Ethik und regulatorische Hürden. Erfahren Sie die Details.

AAV9-Gentherapie für SMA: Langzeitwirksamkeitsstudie

Eine Langzeitstudie in Nature Communications bestätigte die Wirksamkeit optimierter AAV9-Gentherapie für spinale Muskelatrophie. Erfahren Sie mehr über Sicherheit und Behandlungsperspektiven.

Gentherapie AB-1009 für Morbus Pompe: klinische Studie

Eine klinische Studie zur Gentherapie AB-1009 für spät einsetzenden Morbus Pompe (LOPD) hat begonnen. Phase-1-Analyse, Wirkmechanismus, Risiken und Prognose. Erfahren Sie mehr.

ATF2-Gen: wichtiges CRISPR-Ziel für die Rettung von Neuronen

Neuronenstudie: CRISPR-Knockout des ATF2-Gens verhindert Neuronensterben während Chemotherapie, ALS und Glaukom. Analyse eines Durchbruchs in der Neuroprotektion. Erfahren Sie mehr.

Vyjuvek-Gen-Gel-Behandlung der Schmetterlingskrankheit DEB 2026

Großbritannien genehmigt Vyjuvek-Gen-Gel zur Wundbehandlung bei dystropher Epidermolysis bullosa. Wirksamkeit 67 % nach 6 Monaten. Erfahren Sie mehr über Wirkmechanismus und Perspektiven.

KI-entworfene virale Vektoren: 50-fache Steigerung der Genabgabe an das Gehirn

WhiteLab Genomics hat mit KI AAV-Vektoren entwickelt, die Gene 50-mal effizienter an das Mausgehirn abgeben und sich weniger in der Leber anreichern. Erfahren Sie mehr über den Durchbruch in der Gentherapie.

Marne-Cel FDA-Zulassung: Gentherapie für LAD-I

FDA hat Marne-Cel für Kinder mit schwerem LAD-I zugelassen: 100% Überleben in Studien. Erfahren Sie, wie Rocket Pharmaceuticals Ablehnungen in einen Durchbruch verwandelte.

Breakthrough Prize 2026 Preisträger: Gentherapie und CRISPR

Analyse der Breakthrough Prize 2026 Preisträger: Wie FDA-zugelassene Gentherapie und CRISPR-Editing zu einem neuen Geschäftsmodell wurden und was die ALS-Therapie erwartet. Erfahren Sie mehr über die wichtigsten Trends.

Gentherapie gegen Altern: Jagd auf das RAGE-Gen

Russische Wissenschaftler entwickeln die erste Gentherapie, die den Alterungsrezeptor RAGE blockiert. Erfahren Sie, wie das Ausschalten des Gens die Zelljugend verlängern kann. Projektdetails.

Personalisierte CRISPR-Therapie rettete einen Säugling: In-vivo-Durchbruch

Ein Kind mit der extrem seltenen CPS1-Mutation überlebte dank personalisierter CRISPR-Therapie in 6 Monaten. Erfahren Sie mehr über den Durchbruch in der Gentechnik und N-of-1-Plattformen.

Gentherapie für OTOF-Taubheit: Wiederherstellung des Hörvermögens

FDA hat die erste Gentherapie gegen erbliche Taubheit Otarmeni zugelassen. Erfahren Sie, wie eine einzige Injektion das Hörvermögen bei OTOF-Mutation wiederherstellt und den Markt verändert.

ASCO 2026: Biomarker des Ansprechens auf die Reqorsa-Gentherapie bei Lungenkrebs

Die Reqorsa-Gentherapie identifizierte TROP2- und PTEN-Biomarker für die Prognose von Lungenkrebs. Erfahren Sie mehr über die ASCO-2026-Daten und die Aussichten für die Behandlung von NSCLC und SCLC.

Gentherapie OPGx-LCA5 in FDA RDEP-Programm aufgenommen

Erfahren Sie, wie die Gentherapie OPGx-LCA5 von Opus Genetics den RDEP-Status von der FDA erhalten hat, was die Entwicklung der Behandlung für die extrem seltene LCA5-Erblindung bei Kindern beschleunigt. Detaillierte Analyse und Perspektiven.

FDA hat erste Gentherapie für LAD-I bei Kindern zugelassen

FDA hat Kresladi (Marnetegragen-Autotemcel) zugelassen – die erste Stammzell-Gentherapie für Kinder mit schwerem LAD-I. Erfahren Sie mehr über den Mechanismus, Präzedenzfälle und das Geschäftsmodell. Detaillierte Analyse auf der Website.

Gentherapie gegen Altern: Russische RNA-Wirkstoffe blockieren RAGE

Wissenschaftler aus Russland entwickeln das weltweit erste gentherapeutische Medikament gegen das Altern: einen RAGE-Genblocker und Exosomen gegen Sarkopenie. Erfahren Sie, wie das staatliche Projekt verspricht, Muskeln wiederherzustellen und das aktive Leben zu verlängern.

EMA hat die SMA-Gentherapie Itvisma und ein Medikament gegen MS zugelassen

Die europäische Regulierungsbehörde empfahl Itvisma für Erwachsene mit SMA und Cenrifki für sekundär progrediente Sklerose. Erfahren Sie, wie eine einmalige Injektion und eine Tablette Lücken in der Behandlung neurodegenerativer Erkrankungen schließen.

FDA genehmigte die erste Gentherapie für erbliche Taubheit

Regenerons Otarmeni stellt bei 42 % der Patienten das Gehör auf normales Niveau wieder her. Die Therapie behandelt OTOF-Genmutationen mit einer einzigen Injektion. Erfahren Sie, wie die AAV-Vektortechnologie zum ersten Mal die Fähigkeit, ein Flüstern zu hören, wiederhergestellt hat.