Artículos por etiqueta: gene-therapy
Terapia génica AAV para HoFH: reducción del colesterol en un 97,5% en ensayo clínico
La nueva terapia génica AAV8 NGGT006 para la hipercolesterolemia familiar homocigótica redujo el LDL-C en un 97,5% en 3 semanas. El efecto persiste durante 52 semanas. Descubra quién es elegible para el tratamiento.
Restauración de la visión con CRISPR: aprobación de la FDA para pruebas
Una startup estadounidense recibió la aprobación de la FDA para probar la terapia CRISPR en personas ciegas de nacimiento con amaurosis congénita de Leber. Detalles, riesgos y perspectivas en el artículo.
Terapia génica para la narcolepsia: por qué Stanford llega tarde
NEJM informa sobre terapia génica para la narcolepsia en ratones, pero Takeda ya se prepara para lanzar oveporexona. Análisis de por qué una pastilla supera a una inyección en el cerebro. Lee los detalles.
Edición de ARN: Avance en Nature y una nueva clase de fármacos
Avance en la edición de ARN: Datos de Nature sobre Cas13b-ADAR2 y el sistema MIRROR. El mercado de la terapia de ARN está creciendo. Lea sobre la nueva clase de fármacos y las perspectivas de tratamiento.
Virus modificado genéticamente detuvo el cáncer de páncreas: avance
Adenovirus oncolítico de la Universidad de Minnesota detuvo el crecimiento tumoral en tres pacientes con cáncer de páncreas. Conozca el mecanismo, los riesgos y el pronóstico.
Regeneración del nervio óptico: terapia génica y estimulación
Avance en Nature: regeneración del nervio óptico en ratones mediante terapia génica y estimulación visual. Análisis de las implicaciones para el tratamiento del glaucoma y el mercado. Más información.
Terapia génica del colesterol VERVE-102: datos de NEJM, reducción del LDL en un 62%
NEJM publicó resultados de fase 1b de la terapia génica VERVE-102: reducción del LDL en un 62% tras una sola inyección. Análisis de eficacia, riesgos y perspectivas para pacientes con hipercolesterolemia. Leer más.
Terapia dirigida para el síndrome de Usher 1B: nuevos datos sobre AAVB-081
Datos intermedios de la terapia génica AAVB-081 en fase 1/2 para el síndrome de Usher 1B: seguridad, eficacia y pronóstico. Conozca el vector AAV dual y las perspectivas del tratamiento.
Síndrome de Rett: Acceso a la Terapia Génica de Taysha para una Niña de Ontario
La historia de la familia de Lucía Vaccaro en busca de acceso a la terapia génica para el síndrome de Rett. Desafíos de los ensayos clínicos, la ética y las barreras regulatorias. Conoce los detalles.
Terapia génica con AAV9 para la AME: estudio de eficacia a largo plazo
Un estudio a largo plazo en Nature Communications confirmó la eficacia de la terapia génica optimizada con AAV9 para la atrofia muscular espinal. Conozca la seguridad y las perspectivas del tratamiento.
Terapia génica AB-1009 para la enfermedad de Pompe: ensayo clínico
Ha comenzado un ensayo clínico de la terapia génica AB-1009 para la enfermedad de Pompe de inicio tardío (LOPD). Análisis de fase 1, mecanismo de acción, riesgos y pronóstico. Más información.
Gen ATF2: objetivo clave de CRISPR para rescate neuronal
Estudio neuronal: el knockout de CRISPR del gen ATF2 previene la muerte neuronal durante la quimioterapia, ELA y glaucoma. Análisis de un avance en neuroprotección. Más información.
Tratamiento con gel génico Vyjuvek para la enfermedad de la mariposa DEB 2026
Reino Unido aprueba el gel génico Vyjuvek para el tratamiento de heridas en epidermólisis ampollosa distrófica. Eficacia del 67% a los 6 meses. Conozca el mecanismo de acción y las perspectivas.
Vectores virales diseñados por IA: aumento de 50 veces en la entrega de genes al cerebro
WhiteLab Genomics creó vectores AAV con IA que entregan genes al cerebro de ratón 50 veces más eficientemente y se acumulan menos en el hígado. Conozca el avance en terapia génica.
Aprobación de la FDA para Marne-Cel: terapia génica para LAD-I
La FDA aprobó Marne-Cel para niños con LAD-I grave: 100% de supervivencia en ensayos. Descubra cómo Rocket Pharmaceuticals convirtió los rechazos en un gran avance.
Premio Breakthrough 2026: Terapia Génica y CRISPR
Análisis de los Laureados del Premio Breakthrough 2026: Cómo la Terapia Génica Aprobada por la FDA y la Edición CRISPR se Convirtieron en un Nuevo Modelo de Negocio y Qué Espera a la Terapia para la ELA. Conozca las Principales Tendencias.
Terapia génica contra el envejecimiento: cazando el gen RAGE
Científicos rusos están creando la primera terapia génica que bloquea el receptor de envejecimiento RAGE. Aprenda cómo desactivar el gen puede prolongar la juventud celular. Detalles del proyecto.
La terapia CRISPR personalizada salvó a un bebé: avance in vivo
Un niño con la mutación ultra rara CPS1 sobrevivió gracias a la terapia CRISPR personalizada en 6 meses. Conozca el avance en ingeniería genética y plataformas N-of-1.
Terapia génica para la sordera OTOF: restauración auditiva
La FDA aprobó la primera terapia génica para la sordera hereditaria Otarmeni. Descubra cómo una sola inyección restaura la audición en la mutación OTOF y cambia el mercado.
ASCO 2026: biomarcadores de respuesta a la terapia génica Reqorsa para el cáncer de pulmón
La terapia génica Reqorsa identificó los biomarcadores TROP2 y PTEN para el pronóstico del cáncer de pulmón. Conozca los datos de ASCO 2026 y las perspectivas para tratar el NSCLC y el SCLC.
Terapia génica OPGx-LCA5 aceptada en el programa RDEP de la FDA
Descubra cómo la terapia génica OPGx-LCA5 de Opus Genetics obtuvo el estatus RDEP de la FDA, acelerando el desarrollo del tratamiento para la ceguera ultra-rara LCA5 en niños. Análisis detallado y perspectivas.
FDA aprobó la primera terapia génica para LAD-I en niños
FDA aprobó Kresladi (marnetegragene autotemcel) — la primera terapia génica con células madre para niños con LAD-I grave. Conozca el mecanismo, los precedentes y el modelo de negocio. Análisis detallado en el sitio web.
La FDA aprobó la primera terapia génica para la sordera hereditaria
Otarmeni de Regeneron restaura la audición a niveles normales en el 42% de los pacientes. La terapia trata mutaciones del gen OTOF con una sola inyección. Descubra cómo la tecnología de vectores AAV ha restaurado por primera vez la capacidad de oír un susurro.
La EMA aprobó la terapia génica Itvisma para la AME y un fármaco para la EM
El regulador europeo recomendó Itvisma para adultos con AME y Cenrifki para la esclerosis progresiva secundaria. Descubra cómo una inyección única y una pastilla llenan vacíos en el tratamiento de la neurodegeneración.
Terapia génica contra el envejecimiento: fármacos rusos de ARN bloquean RAGE
Científicos de Rusia están creando el primer fármaco genético del mundo contra el envejecimiento: un bloqueador del gen RAGE y exosomas contra la sarcopenia. Conozca cómo el proyecto estatal promete restaurar los músculos y prolongar la vida activa.