Articles par tag: gene-therapy
Thérapie génique AAV pour l'HoFH : réduction du cholestérol de 97,5 % dans un essai clinique
La nouvelle thérapie génique AAV8 NGGT006 pour l'hypercholestérolémie familiale homozygote a réduit le LDL-C de 97,5 % en 3 semaines. L'effet persiste pendant 52 semaines. Découvrez qui est éligible au traitement.
CRISPR restauration de la vision : approbation FDA pour les tests
Une startup américaine a reçu l'approbation de la FDA pour tester la thérapie CRISPR chez les personnes aveugles de naissance atteintes d'amaurose congénitale de Leber. Détails, risques et perspectives dans l'article.
Thérapie génique pour la narcolepsie : pourquoi Stanford est en retard
Le NEJM rapporte une thérapie génique pour la narcolepsie chez la souris, mais Takeda se prépare déjà à lancer l'oveporexone. Analyse des raisons pour lesquelles une pilule bat une injection dans le cerveau. Lisez les détails.
Édition de l'ARN : percée dans Nature et nouvelle classe de médicaments
Percée dans l'édition de l'ARN : données de Nature sur Cas13b-ADAR2 et le système MIRROR. Le marché de la thérapie ARN est en pleine croissance. Découvrez la nouvelle classe de médicaments et les perspectives de traitement.
Virus génétiquement modifié a stoppé le cancer du pancréas : percée
Adénovirus oncolytique de l'Université du Minnesota a stoppé la croissance tumorale chez trois patients atteints de cancer du pancréas. Découvrez le mécanisme, les risques et le pronostic.
Régénération du nerf optique : thérapie génique et stimulation
Percée de Nature : régénération du nerf optique chez la souris grâce à la thérapie génique et à la stimulation visuelle. Analyse des implications pour le traitement du glaucome et le marché. En savoir plus.
Thérapie génique du cholestérol VERVE-102 : données du NEJM, réduction du LDL de 62 %
Le NEJM a publié les résultats de phase 1b de la thérapie génique VERVE-102 : réduction du LDL de 62 % après une seule injection. Analyse de l'efficacité, des risques et des perspectives pour les patients atteints d'hypercholestérolémie. Lire la suite.
Thérapie ciblée pour le syndrome d'Usher 1B : nouvelles données sur AAVB-081
Données intermédiaires de la thérapie génique AAVB-081 de phase 1/2 pour le syndrome d'Usher 1B : sécurité, efficacité et pronostic. Découvrez le vecteur AAV double et les perspectives de traitement.
Syndrome de Rett : Accès à la thérapie génique de Taysha pour une fille de l'Ontario
L'histoire de la famille de Lucia Vaccaro cherchant à obtenir une thérapie génique pour le syndrome de Rett. Défis des essais cliniques, éthique et obstacles réglementaires. Découvrez les détails.
Thérapie génique AAV9 pour l'AMS : étude d'efficacité à long terme
Une étude à long terme dans Nature Communications a confirmé l'efficacité de la thérapie génique optimisée par AAV9 pour l'amyotrophie spinale. Découvrez la sécurité et les perspectives de traitement.
Thérapie génique AB-1009 pour la maladie de Pompe : essai clinique
Un essai clinique de la thérapie génique AB-1009 pour la maladie de Pompe à début tardif (LOPD) a commencé. Analyse de phase 1, mécanisme d'action, risques et pronostic. En savoir plus.
Gène ATF2 : cible CRISPR clé pour le sauvetage des neurones
Étude sur les neurones : l'inactivation du gène ATF2 par CRISPR empêche la mort des neurones lors de la chimiothérapie, de la SLA et du glaucome. Analyse d'une avancée en neuroprotection. En savoir plus.
Traitement par gel génique Vyjuvek pour la maladie des papillons DEB 2026
Le Royaume-Uni approuve le gel génique Vyjuvek pour le traitement des plaies dans l'épidermolyse bulleuse dystrophique. Efficacité de 67 % à 6 mois. Découvrez le mécanisme d'action et les perspectives.
Vecteurs viraux conçus par IA : augmentation de 50 fois de l'administration de gènes au cerveau
WhiteLab Genomics a créé des vecteurs AAV avec IA qui administrent des gènes au cerveau de souris 50 fois plus efficacement et s'accumulent moins dans le foie. Découvrez la percée en thérapie génique.
Approbation FDA de Marne-Cel : thérapie génique pour le LAD-I
La FDA a approuvé Marne-Cel pour les enfants atteints de LAD-I sévère : 100 % de survie dans les essais. Découvrez comment Rocket Pharmaceuticals a transformé les refus en percée.
Lauréats du Breakthrough Prize 2026 : Thérapie génique et CRISPR
Analyse des lauréats du Breakthrough Prize 2026 : Comment la thérapie génique approuvée par la FDA et l'édition CRISPR sont devenues un nouveau modèle économique et ce qui attend la thérapie SLA. Découvrez les principales tendances.
Thérapie génique contre le vieillissement : chasser le gène RAGE
Des scientifiques russes créent la première thérapie génique qui bloque le récepteur du vieillissement RAGE. Découvrez comment l'inactivation du gène peut prolonger la jeunesse cellulaire. Détails du projet.
Une thérapie CRISPR personnalisée a sauvé un nourrisson : percée in vivo
Un enfant atteint de la mutation ultra-rare CPS1 a survécu grâce à une thérapie CRISPR personnalisée en 6 mois. Découvrez la percée en génie génétique et les plateformes N-of-1.
Thérapie génique pour la surdité OTOF : restauration de l'audition
La FDA a approuvé la première thérapie génique pour la surdité héréditaire Otarmeni. Découvrez comment une seule injection restaure l'audition dans la mutation OTOF et change le marché.
ASCO 2026 : biomarqueurs de réponse à la thérapie génique Reqorsa pour le cancer du poumon
La thérapie génique Reqorsa a identifié les biomarqueurs TROP2 et PTEN pour le pronostic du cancer du poumon. Découvrez les données ASCO 2026 et les perspectives de traitement du CBNPC et du CBPC.
La thérapie génique OPGx-LCA5 acceptée dans le programme RDEP de la FDA
Découvrez comment la thérapie génique OPGx-LCA5 d'Opus Genetics a obtenu le statut RDEP de la FDA, accélérant le développement du traitement de la cécité LCA5 ultra-rare chez les enfants. Analyse détaillée et perspectives.
La FDA a approuvé la première thérapie génique pour le LAD-I chez les enfants
La FDA a approuvé Kresladi (marnetegragene autotemcel) — la première thérapie génique à base de cellules souches pour les enfants atteints de LAD-I sévère. Découvrez le mécanisme, les précédents et le modèle économique. Analyse détaillée sur le site web.
L'EMA a approuvé la thérapie génique Itvisma pour l'AMS et un médicament pour la SEP
Le régulateur européen a recommandé Itvisma pour les adultes atteints d'AMS et Cenrifki pour la sclérose progressive secondaire. Découvrez comment une injection unique et une pilule comblent les lacunes dans le traitement des maladies neurodégénératives.
Thérapie génique contre le vieillissement : les ARN russes bloquent RAGE
Des scientifiques russes créent le premier médicament génique au monde contre le vieillissement : un bloqueur du gène RAGE et des exosomes contre la sarcopénie. Découvrez comment le projet d'État promet de restaurer les muscles et de prolonger la vie active.
La FDA a approuvé la première thérapie génique pour la surdité héréditaire
L'Otarmeni de Regeneron rétablit une audition normale chez 42 % des patients. La thérapie traite les mutations du gène OTOF par une seule injection. Découvrez comment la technologie des vecteurs AAV a, pour la première fois, restauré la capacité d'entendre un murmure.