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L'EMA a approuvé la première thérapie pour le PROS : analyse de Vijoice

Malgré l'échec de l'étude confirmatoire, l'EMA a approuvé l'alpelisib pour le syndrome PROS sévère. Nous analysons le mécanisme, les risques et les perspectives de Vijoice.

Thérapie génique AB-1009 pour la maladie de Pompe : essai clinique

Un essai clinique de la thérapie génique AB-1009 pour la maladie de Pompe à début tardif (LOPD) a commencé. Analyse de phase 1, mécanisme d'action, risques et pronostic. En savoir plus.

Approbation FDA de Marne-Cel : thérapie génique pour le LAD-I

La FDA a approuvé Marne-Cel pour les enfants atteints de LAD-I sévère : 100 % de survie dans les essais. Découvrez comment Rocket Pharmaceuticals a transformé les refus en percée.

Thérapie innovante pour l'hémophilie et la maladie de Fabry dans le programme des Nosologies à Coût Élevé

La Commission du Ministère de la Santé examinera le lonocotocog alfa et le pegunigalsidase alfa pour le programme des Nosologies à Coût Élevé. Découvrez pourquoi l'inclusion est importante pour les patients et quels obstacles sont survenus.