Artykuły według tagu: gene-editing

CRISPR-Cas3 leczenie dystrofii mięśniowej Duchenne'a: usunięcie eksonów 45-55

Japońscy genetycy zastosowali CRISPR-Cas3 do usunięcia długich odcinków DNA w dystrofii mięśniowej Duchenne'a. Metoda jest odpowiednia dla 60% pacjentów. Szczegóły w artykule.

CRISPR-терапия HAE: dane fazy 3 Intellia na EAACI 2026

Intellia przedstawiła długo oczekiwane wyniki fazy 3 terapii CRISPR lonvoguran ziclumeran w dziedzicznym obrzęku naczynioruchowym. Zmniejszenie ataków o 87%, 62% pacjentów bez terapii. Dowiedz się szczegółów.

Terapia CRISPR Intellii: dane z 3. fazy dotyczące obrzęku — przełom

Intellia przedstawiła długo oczekiwane dane III fazy terapii CRISPR lonvo-z w dziedzicznym obrzęku naczynioruchowym: redukcja ataków o 87%, 62% pacjentów bez napadów. Dowiedz się o przełomie in vivo edycji genomu.

Terapia CRISPR in vivo: badanie Intellia 87% skuteczność w HAE

Faza 3 HAELO: pojedyncza infuzja CRISPR zmniejszyła ataki dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego o 87% vs placebo. Pierwsza terapia in vivo na progu rejestracji. Szczegóły, insiderzy, prognozy.

Model AI Pythia przewiduje wyniki CRISPR: przełom w edycji genów

Sieć neuronowa Pythia od naukowców z Zurychu i Gandawy przewiduje naprawę DNA po CRISPR, umożliwiając precyzyjne wstawianie genów w niedzielące się komórki. Dowiedz się, jak AI zmienia terapię genową.

Terapia CRISPR Intellii: wniosek do FDA dla lonvo-z na HAE

Intellia złożyła pierwszy na świecie wniosek o terapię CRISPR in vivo lonvo-z na dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE). Redukcja ataków o 87%, 62% bez ataków. Analiza ryzyka, rynku i prognoz. Czytaj.

Edycja genów VERVE-102 obniża cholesterol o 62% — analiza

Wyniki 1 fazy VERVE-102: trwałe obniżenie LDL-C do 62% u pacjentów z hipercholesterolemią. Analiza konsekwencji dla rynku i prognozy. Czytaj więcej.

evoCAST: wstawianie genów bez cięć DNA — przełom 2026

Nowe narzędzie evoCAST wstawia całe geny bez dwuniciowych pęknięć. Wydajność wzrosła 400-krotnie. Dowiedz się, jak to zmieni terapię genową.

Personalna terapia CRISPR uratowała niemowlę: przełom in vivo

Dziecko z rzadką mutacją CPS1 przeżyło dzięki indywidualnej terapii CRISPR w 6 miesięcy. Dowiedz się o przełomie w inżynierii genetycznej i platformach N-of-1.

Przeszczepienie nerki świni człowiekowi: 69 edycji genomu

Chirurdzy przeszczepili pacjentowi genetycznie zmodyfikowaną nerkę świni z 69 edycjami. Narząd działał przez 271 dni – dowiedz się, jak rozwiązuje to kryzys dawstwa.

Edycja genów in vivo: faza 3 terapii HAE zakończona sukcesem

Pierwsza w historii udana faza 3 edycji genów in vivo: terapia lonvo-z zmniejszyła ataki HAE o 87%. Dowiedz się o przełomie i rezygnacji z profilaktyki.

Edycja genów in vivo: terapia CRISPR dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego

Jednorazowa terapia CRISPR NTLA-2002 zmniejszyła ataki dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego o 87% w fazie III. Dowiedz się, jak to zmieni leczenie i otworzy drogę do wyleczenia.

Komórki krwi powstały z komórek macierzystych w laboratorium

Australijscy naukowcy po raz pierwszy uzyskali krwiotwórcze komórki macierzyste in vitro. Technologia obiecuje zastąpić transplantację szpiku kostnego i genetycznie korygować komórki krwi. Przełom w hematologii.