Artykuły według tagu: gene-therapy

Terapia genowa AAV dla HoFH: obniżenie cholesterolu o 97,5% w badaniu klinicznym

Nowa terapia genowa AAV8 NGGT006 w homozygotycznej rodzinnej hipercholesterolemii obniżyła LDL-C o 97,5% w ciągu 3 tygodni. Efekt utrzymuje się przez 52 tygodnie. Dowiedz się, dla kogo leczenie jest odpowiednie.

CRISPR przywracanie wzroku: zgoda FDA na testowanie

Startup z USA otrzymał zgodę FDA na testowanie terapii CRISPR dla osób niewidomych od urodzenia z amavrozą Lebera. Szczegóły, ryzyko i perspektywy w artykule.

Terapia genowa narkolepsji: dlaczego Stanford się spóźnił

NEJM donosi o terapii genowej narkolepsji u myszy, ale Takeda już przygotowuje do wydania oweporekson. Analiza przyczyn, dlaczego tabletka pokonuje zastrzyk do mózgu. Czytaj szczegóły.

Edycja RNA: przełom w Nature i nowa klasa leków

Przełom w edycji RNA: dane Nature o Cas13b-ADAR2 i systemie MIRROR. Rynek terapii RNA rośnie. Przeczytaj o nowej klasie leków i perspektywach leczenia.

Genetycznie zmodyfikowany wirus zatrzymał raka trzustki: przełom

Onkolityczny adenowirus z Uniwersytetu Minnesoty zatrzymał wzrost guza u trzech pacjentów z rakiem trzustki. Dowiedz się o mechanizmie, ryzykach i prognozach.

Regeneracja nerwu wzrokowego: terapia genowa i stymulacja

Przełom Nature: regeneracja nerwu wzrokowego u myszy za pomocą terapii genowej i stymulacji wzrokowej. Analiza konsekwencji dla leczenia jaskry i rynku. Dowiedz się więcej.

Terapia genowa cholesterolu VERVE-102: dane NEJM, obniżenie LDL o 62%

NEJM opublikował wyniki fazy 1b terapii genowej VERVE-102: obniżenie LDL o 62% po jednym zastrzyku. Analiza skuteczności, ryzyka i perspektyw dla pacjentów z hipercholesterolemią. Czytaj więcej.

Terapia celowana zespołu Ushera 1B: nowe dane AAVB-081

Wstępne dane z fazy 1/2 terapii genowej AAVB-081 w zespole Ushera 1B: bezpieczeństwo, skuteczność i prognoza. Dowiedz się o podwójnym wektorze AAV i perspektywach leczenia.

Zespół Retta: dostęp do terapii genowej Taysha dla dziewczynki z Ontario

Historia rodziny Lucii Vaccaro, która walczy o dostęp do terapii genowej zespołu Retta. Problemy badań klinicznych, etyka i bariery regulacyjne. Poznaj szczegóły.

Terapia genowa AAV9 w SMA: długoterminowe badanie skuteczności

Długoterminowe badanie Nature Communications potwierdziło skuteczność zoptymalizowanej terapii genowej AAV9 w rdzeniowym zaniku mięśni. Dowiedz się o bezpieczeństwie i perspektywach leczenia.

Terapia genowa AB-1009 w chorobie Pompego: badanie kliniczne

Rozpoczęto badanie terapii genowej AB-1009 w leczeniu późnej postaci choroby Pompego (LOPD). Analiza fazy 1, mechanizm działania, ryzyko i prognozy. Dowiedz się więcej.

Gen ATF2: kluczowy cel CRISPR dla ratowania neuronów

Badanie Neuron: nokaut genu ATF2 za pomocą CRISPR zapobiega śmierci neuronów podczas chemioterapii, ALS i jaskry. Analiza przełomu w neuroprotekcji. Dowiedz się więcej.

Vyjuvek żel genowy leczenie choroby motyla DEB 2026

Wielka Brytania zatwierdziła żel genowy Vyjuvek do leczenia ran w dystroficznym pęcherzowym oddzielaniu się naskórka. Skuteczność 67% po 6 miesiącach. Poznaj mechanizm działania i perspektywy.

Opracowane przez AI wirusowe wektory: 50-krotny wzrost dostarczania genów do mózgu

WhiteLab Genomics stworzyło wektory AAV z AI, które 50 razy skuteczniej dostarczają geny do mózgu myszy i mniej trafiają do wątroby. Dowiedz się o przełomie w terapii genowej.

Marne-Cel FDA zatwierdzenie: terapia genowa LAD-I

FDA zatwierdziło Marne-Cel dla dzieci z ciężkim LAD-I: 100% przeżywalność w badaniach. Dowiedz się, jak Rocket Pharmaceuticals zamieniła odmowy w przełom.

Laureaci Breakthrough Prize 2026: terapia genowa i CRISPR

Analiza laureatów Breakthrough Prize 2026: jak zatwierdzone przez FDA terapia genowa i edycja CRISPR stały się nowym modelem biznesowym i co czeka terapię ALS. Dowiedz się o głównych trendach.

Genoterapia przeciw starzeniu: polowanie na gen RAGE

Rosyjscy naukowcy tworzą pierwszą genoterapię blokującą receptor starzenia RAGE. Dowiedz się, jak wyłączenie genu może przedłużyć młodość komórek. Szczegóły projektu.

Personalna terapia CRISPR uratowała niemowlę: przełom in vivo

Dziecko z rzadką mutacją CPS1 przeżyło dzięki indywidualnej terapii CRISPR w 6 miesięcy. Dowiedz się o przełomie w inżynierii genetycznej i platformach N-of-1.

Terapia genowa głuchoty OTOF: przywrócenie słuchu

FDA zatwierdziło pierwszą terapię genową dziedzicznej głuchoty Otarmeni. Dowiedz się, jak pojedynczy zastrzyk przywraca słuch w przypadku mutacji OTOF i zmienia rynek.

ASCO 2026: biomarkery odpowiedzi terapii genowej Reqorsa raka płuc

Terapia genowa Reqorsa określiła biomarkery TROP2 i PTEN dla prognozy raka płuc. Poznaj dane ASCO 2026 i perspektywy leczenia NSCLC i SCLC.

Terapia genowa OPGx-LCA5 przyjęta do programu FDA RDEP

Dowiedz się, jak terapia genowa OPGx-LCA5 od Opus Genetics uzyskała status RDEP od FDA, przyspieszając rozwój leczenia ultrarzadkiej ślepoty LCA5 u dzieci. Szczegółowa analiza i perspektywy.

FDA zatwierdziło pierwszą terapię genową LAD-I u dzieci

FDA zatwierdziło Kresladi (marnetegragene autotemcel) — pierwszą terapię genową komórkami macierzystymi dla dzieci z ciężkim LAD-I. Dowiedz się o mechanizmie, precedensach i modelu biznesowym. Szczegółowa analiza na stronie.

EMA zatwierdziło terapię genową SMA Itvisma i lek na SM

Europejski regulator zalecił Itvisma dla dorosłych z SMA i Cenrifki na wtórnie postępujące stwardnienie rozsiane. Dowiedz się, jak zastrzyk raz w życiu i tabletka wypełniają luki w leczeniu neurodegeneracji.

FDA zatwierdziło pierwszą terapię genową dziedzicznej głuchoty

Lek Otarmeni od Regeneron przywraca słuch u 42% pacjentów do normy. Terapia leczy mutacje genu OTOF jedną iniekcją. Dowiedz się, jak technologia wektorów AAV po raz pierwszy przywróciła możliwość słyszenia szeptu.

Terapia genowa przeciw starzeniu się: preparaty RNA z Federacji Rosyjskiej blokują RAGE

Naukowcy z Rosji tworzą pierwszy na świecie lek genoterapeutyczny na starość: bloker genu RAGE i egzosomy przeciw sarkopenii. Dowiedz się, jak państwowy projekt obiecuje przywrócić mięśnie i przedłużyć aktywne życie.