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CRISPR-Cas3治疗杜氏肌营养不良症：删除外显子45-55

日本遗传学家使用CRISPR-Cas3删除杜氏肌营养不良症中的长DNA片段。该方法适用于60%的患者。详情见文章。

CRISPR 疗法 HAE：Intellia 在 EAACI 2026 上的 3 期数据

Intellia 公布了 CRISPR 疗法 lonvoguran ziclumeran 针对遗传性血管性水肿的 3 期长期期待结果。发作减少 87%，62% 的患者无需治疗。了解更多。

Intellia CRISPR疗法：水肿的3期数据——突破性进展

Intellia公布了备受期待的CRISPR疗法lonvo-z治疗遗传性血管性水肿的3期数据：发作减少87%，62%的患者无发作。了解体内基因组编辑的突破。

CRISPR体内疗法：Intellia研究显示HAE疗效达87%

3期HAELO研究：单次CRISPR输注使遗传性血管性水肿发作减少87%（对比安慰剂）。首个体内疗法即将注册。详情、见解、预测。

AI模型Pythia预测CRISPR结果：基因编辑突破

来自苏黎世和根特的科学家开发的神经网络Pythia可预测CRISPR后的DNA修复，实现将基因精确插入非分裂细胞。了解AI如何改变基因治疗。

Intellia CRISPR疗法：lonvo-z治疗HAE的FDA申报

Intellia已提交全球首个体内CRISPR疗法lonvo-z用于遗传性血管性水肿（HAE）的申请。发作减少87%，62%无发作。风险、市场和预测分析。阅读。

VERVE-102基因编辑将胆固醇降低62%——分析

VERVE-102的1期结果：杂合子家族性高胆固醇血症患者LDL-C持续降低高达62%。市场影响和预测分析。了解更多。

evoCAST：无需DNA切割的基因插入——2026年突破

新型evoCAST工具可在不产生双链断裂的情况下插入完整基因。效率提升400倍。了解这将如何改变基因治疗。

个性化CRISPR疗法拯救婴儿：体内突破

一名患有超罕见CPS1突变的儿童，得益于个性化CRISPR疗法，在6个月内幸存。了解基因工程和N-of-1平台的突破。

体内基因编辑：HAE疗法三期成功

首个成功的体内基因编辑三期试验：lonvo-z疗法将HAE发作减少87%。了解这一突破及预防性治疗的终止。

体内基因编辑：针对遗传性血管性水肿的CRISPR疗法

单次剂量的CRISPR疗法NTLA-2002在III期试验中将遗传性血管性水肿发作减少87%。了解这将如何改变治疗并铺平治愈之路。

猪肾移植到人体：69次基因组编辑

外科医生将经过69次编辑的基因改造猪肾移植到患者体内。该器官工作了271天——了解这如何解决供体危机。

在实验室中从干细胞制造的血细胞

澳大利亚科学家首次在体外获得造血干细胞。该技术有望取代骨髓移植和基因校正血细胞。血液学的一项突破。