实验室利用干细胞制造血细胞技术问世
澳大利亚研究人员首次在世界上开发出在体外利用干细胞生成人类血细胞的方法。该技术有望取代骨髓移植，并允许纠正血细胞中的遗传缺陷。
试管里的血液：澳大利亚科学家如何在25年内革新血液学
引言
骨髓移植每年拯救数千人的生命，但对许多患者来说，它仍然遥不可及——找不到合适的供体。2026年4月下旬，墨尔本默多克儿童研究所的研究人员宣布了一项可能永远改变这一局面的突破：他们首次在世界上成功在实验室条件下制造出功能性人类造血干细胞。这一成就被誉为细胞生物学的“圣杯”，为血癌、遗传性疾病的个性化治疗以及血液学领域全新的范式打开了大门。
事件详情与时间线
这项突破性成果于2026年5月1日发表，但这一成就的历史跨越了超过四分之一个世纪。三位澳大利亚科学家——Elizabeth Ng教授、Andrew Elefanty教授和Ed Stanley教授——共同工作了25年，最初在沃尔特和伊丽莎·霍尔研究所和莫纳什大学，最近13年在MCRI。
关键的科学挑战是在实验室中复制极其复杂的胚胎发育过程。研究人员从诱导多能干细胞开始——这种“永生”细胞可以转化为体内的任何组织。“我们必须一步步重建胚胎发育，然后在实验室中从头再现整个过程，”Ng教授解释道。
该方法涉及按精确校准的顺序逐步应用一种特殊设计的生长因子“鸡尾酒”。最初的尝试并不成功：干细胞顽固地产生原始卵黄囊血液——这是最早形式的血液，其唯一任务是支持胚胎，而不是制造造血干细胞。“含有干细胞的第一个血液出现在胚胎内部，靠近发育中的肾脏的区域——即所谓的主动脉-性腺-中肾区。我们需要弄清楚如何专门从那里获得血液，”Ng说。
突破来自于使用特定生长因子激活HOXA家族基因。这导致中胚层组织转化为胚胎主动脉的造血内皮——正是产生真正造血干细胞的组织。然而，完善这项技术又花了八年时间。
决定性的实验发生在2020年。科学家们冷冻了获得的细胞，然后解冻并注射到免疫缺陷小鼠体内。数月的血液检测没有显示任何结果——然后突然出现了人类血细胞。正如Elefanty教授回忆的那样：“突然我们看到小鼠体内有许多人类血细胞。那是一个真正的尤里卡时刻。”这些细胞成功植入动物的骨髓中，并开始持续产生所有类型的血细胞——红细胞、中性粒细胞、血小板、B和T淋巴细胞、巨噬细胞。
该项目资金来自澳大利亚国家健康与医学研究委员会、医学研究未来基金、澳大利亚研究委员会以及多家慈善组织，并得到诺和诺德基金会和Retro Biosciences Inc.的支持。
影响与意义
对患者而言。 新技术的最大优势是摆脱了对骨髓供体的依赖。如今，成功的移植需要近乎完美的HLA抗原匹配，这使得寻找合适供体成为关键障碍。从患者自身细胞在实验室中制造造血干细胞完全消除了兼容性问题以及移植物抗宿主病的风险——这是异体移植后30%–50%患者会出现的严重并发症。
Elefanty教授强调，治疗骨髓衰竭患者并避免供体移植所需的免疫抑制将是该技术的首批临床应用。前景还包括白血病患者和遗传性血液疾病患者。
对生物医学科学而言。 制造造血干细胞长期以来被认为是科学中最困难的挑战之一，因为这些细胞在体内极为罕见，且在培养中难以伺候。MCRI的成功证明了在受控实验室条件下复制最复杂的胚胎造血阶段的根本可行性。这一成就的意义堪比山中伸弥生成诱导多能干细胞——它开启了一个全新的研究领域。
对基因治疗而言。 最令人兴奋的影响之一是在血干细胞水平上编辑遗传缺陷的能力。“我们可以纠正血细胞发育中的遗传缺陷，为患者创造一个新的、经过校正的造血系统，”Elefanty解释道。这意味着有可能治愈镰状细胞贫血、地中海贫血以及一系列先天性免疫缺陷疾病，而无需寻找兼容的供体。
资源与经济性。 MCRI的研究人员已经在致力于自动化该过程。一个平行的趋势具有指示性：松下宣布开发一种用于生产iPS细胞的自动化系统，这可以将每次操作的成本从约33万美元降低到约6700美元（按当前汇率从5000万日元转换为100万日元）。将类似方法应用于MCRI的新技术，从长远来看可能使其在经济上可行。
关键参与者的反应
科学界对这一结果反响热烈。发表在《自然生物技术》上的文章巩固了澳大利亚团队的优先权。Andrew Elefanty教授将这一成就描述为一代科学家努力的顶峰：“许多人认为这永远不可能实现。我们几乎必须发现一切——开发培养和处理多能干细胞的方法，然后弄清楚如何让它们遵循正常人类发育过程中的相同路径。”
生物技术公司对这一进展表现出兴趣。CSL Innovations和Retro Biosciences Inc.已经支持了这项研究，表明其具有巨大的商业潜力。值得注意的是，Retro Biosciences——一家专注于细胞重编程和延长寿命的公司——看到了这一平台的战略价值。
全球媒体将这一事件报道为最高级别的突破——从越南的VNA通讯社到马来西亚电视台。澳大利亚媒体强调了民族自豪感：这项工作是由当地科学家在墨尔本完成的，并得到了澳大利亚政府资金的支持。
与此同时，在MCRI，其他团队在利用干细胞制造微型肾脏类器官和心脏组织方面取得了杰出成果。这树立了该研究所作为再生医学领域世界领导者之一的形象。
预测与结论
人体临床试验已在准备中——这是下一个关键步骤。如果该技术在患者中被证明安全有效，我们可以预期血液学将逐步转型。首批接受者将是那些无法找到供体的骨髓衰竭患者。随后适应症将扩展到白血病和遗传性血液疾病。
展望10到15年，该技术可能改变范式本身：患者不再需要紧急寻找兼容供体，而是从自身组织制造个性化的造血干细胞，纠正遗传缺陷，然后回输。这将把骨髓移植从一项高风险、复杂的后勤操作转变为常规程序。
然而，在广泛应用之前仍面临严峻挑战。规模化生产——必须生成足够移植到成年患者体内的细胞量。质量标准化——每批细胞必须满足严格的纯度和功能标准。成本——即使实现自动化，该疗法在早期仍将昂贵；根据其他细胞技术的经验，将其降低到大众可及的水平需要8到12年。
这一事件最重要的方面是确认了一个基本原则：人体不再是造血干细胞的唯一来源。三位澳大利亚科学家25年的旅程证明了生物学中的“不可能”只是一个暂时的范畴。正如Elefanty教授所说：“我们正在开启一个新的治疗领域——制造用于移植的干细胞和其他血细胞谱系。”而这个新领域有望给那些曾经没有希望的人带来生的机会。
— Editorial Team
