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AAV基因治疗HoFH：临床试验中胆固醇降低97.5%

新型AAV8基因疗法NGGT006用于纯合子家族性高胆固醇血症，在3周内将LDL-C降低97.5%。效果持续52周。了解谁有资格接受治疗。

CRISPR视力恢复：FDA批准测试

一家美国初创公司获得FDA批准，测试CRISPR疗法用于治疗先天性黑蒙症导致的失明。文章详细介绍了细节、风险和前景。

发作性睡病的基因疗法：为什么斯坦福落后了

NEJM报道了小鼠发作性睡病的基因疗法，但武田已准备推出oveporexone。分析为什么药片比脑内注射更胜一筹。阅读详情。

RNA编辑：自然杂志的突破与新一类药物

RNA编辑突破：Nature关于Cas13b-ADAR2和MIRROR系统的数据。RNA治疗市场正在增长。阅读关于新一类药物和治疗前景。

基因修饰病毒阻止胰腺癌：突破

明尼苏达大学的溶瘤腺病毒阻止了三名胰腺癌患者的肿瘤生长。了解机制、风险和预后。

视神经再生：基因治疗与刺激

自然杂志突破：利用基因治疗和视觉刺激实现小鼠视神经再生。分析其对青光眼治疗和市场的影响。了解更多。

胆固醇基因疗法VERVE-102：NEJM数据，LDL降低62%

NEJM发表了基因疗法VERVE-102的1b期结果：单次注射后LDL降低62%。分析其疗效、风险及对高胆固醇血症患者的前景。了解更多。

针对Usher综合征1B的靶向治疗：AAVB-081新数据

针对Usher综合征1B的基因疗法AAVB-081的1/2期中期数据：安全性、有效性和预后。了解双AAV载体和治疗前景。

Rett综合征：安大略女孩获得Taysha基因治疗的机会

Lucia Vaccaro一家寻求Rett综合征基因治疗的故事。临床试验、伦理和监管障碍的挑战。了解详情。

AAV9基因治疗SMA：长期疗效研究

《自然通讯》的一项长期研究证实了优化AAV9基因治疗脊髓性肌萎缩症的疗效。了解安全性和治疗前景。

庞贝病基因疗法AB-1009：临床试验

针对晚发型庞贝病（LOPD）的基因疗法AB-1009临床试验已启动。一期分析、作用机制、风险及预后。了解更多。

ATF2基因：CRISPR拯救神经元的关键靶点

神经元研究：CRISPR敲除ATF2基因可防止化疗、ALS和青光眼期间的神经元死亡。神经保护突破性分析。了解更多。

Vyjuvek基因凝胶治疗蝴蝶病DEB 2026

英国批准Vyjuvek基因凝胶用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症的伤口。6个月疗效67%。了解作用机制和前景。

AI设计的病毒载体：基因递送至大脑的效率提高50倍

WhiteLab Genomics利用AI创建了AAV载体，将基因递送至小鼠大脑的效率提高50倍，且在肝脏中积累更少。了解基因治疗的突破。

Marne-Cel FDA批准：针对LAD-I的基因疗法

FDA批准Marne-Cel用于治疗严重LAD-I儿童：试验中100%存活率。了解Rocket Pharmaceuticals如何将拒绝转化为突破。

2026年突破奖得主：基因治疗与CRISPR

2026年突破奖得主分析：FDA批准的基因治疗和CRISPR编辑如何成为新商业模式，以及ALS治疗的前景。了解主要趋势。

基因疗法抗衰老：猎捕RAGE基因

俄罗斯科学家正在创建首个阻断衰老受体RAGE的基因疗法。了解如何关闭该基因以延长细胞青春。项目详情。

个性化CRISPR疗法拯救婴儿：体内突破

一名患有超罕见CPS1突变的儿童，得益于个性化CRISPR疗法，在6个月内幸存。了解基因工程和N-of-1平台的突破。

OTOF耳聋的基因治疗：恢复听力

FDA批准首个遗传性耳聋基因治疗药物Otarmeni。了解单次注射如何恢复OTOF突变患者的听力并改变市场。

ASCO 2026：Reqorsa基因治疗肺癌的反应生物标志物

Reqorsa基因治疗确定了TROP2和PTEN生物标志物用于肺癌预后。了解ASCO 2026数据以及治疗NSCLC和SCLC的前景。

基因疗法OPGx-LCA5被纳入FDA RDEP计划

了解Opus Genetics的基因疗法OPGx-LCA5如何获得FDA的RDEP资格，加速治疗儿童超罕见LCA5失明的开发。详细分析和前景。

FDA批准首个针对儿童LAD-I的基因疗法

FDA批准Kresladi（marnetegragene autotemcel）——首个针对严重LAD-I儿童的干细胞基因疗法。了解其机制、先例和商业模式。网站上有详细分析。

基因疗法抗衰老：俄罗斯RNA药物阻断RAGE

俄罗斯科学家正在创造世界上第一种针对衰老的基因治疗药物：RAGE基因阻断剂和针对肌肉减少症的外泌体。了解国家项目如何承诺恢复肌肉并延长积极寿命。

FDA批准首个治疗遗传性耳聋的基因疗法

再生元公司的Otarmeni使42%的患者听力恢复正常。该疗法通过单次注射治疗OTOF基因突变。了解AAV载体技术如何首次恢复听到耳语的能力。

EMA批准了SMA基因疗法Itvisma和一种多发性硬化症药物

欧洲监管机构推荐Itvisma用于成人SMA和Cenrifki用于继发进展型多发性硬化症。了解一次性注射和药片如何填补神经退行性疾病治疗的空白。