Artikel nach Tag: orphan-drugs

EMA hat die erste Therapie für PROS zugelassen: Analyse von Vijoice

Trotz des Scheiterns der Bestätigungsstudie hat EMA Alpelisib für schweres PROS-Syndrom zugelassen. Wir analysieren den Mechanismus, die Risiken und die Aussichten von Vijoice.

Gentherapie AB-1009 für Morbus Pompe: klinische Studie

Eine klinische Studie zur Gentherapie AB-1009 für spät einsetzenden Morbus Pompe (LOPD) hat begonnen. Phase-1-Analyse, Wirkmechanismus, Risiken und Prognose. Erfahren Sie mehr.

Marne-Cel FDA-Zulassung: Gentherapie für LAD-I

FDA hat Marne-Cel für Kinder mit schwerem LAD-I zugelassen: 100% Überleben in Studien. Erfahren Sie, wie Rocket Pharmaceuticals Ablehnungen in einen Durchbruch verwandelte.

Innovative Therapie für Hämophilie und Morbus Fabry im Programm für hochpreisige Nosologien

Die Kommission des Gesundheitsministeriums wird Lonocotocog alfa und Pegunigalsidase alfa für das Programm für hochpreisige Nosologien prüfen. Erfahren Sie, warum die Aufnahme für Patienten wichtig ist und welche Hindernisse aufgetreten sind.