Russland legalisiert 'maßgeschneiderte' Gentherapie ohne Zulassung, um hoffnungslosen Patienten zu helfen
Das Gesundheitsministerium hat vorgeschlagen, die Verwendung individualisierter Gentherapeutika zu erlauben, die in Kliniken für bestimmte Patienten hergestellt werden. Dieser Ansatz würde Kindern mit seltenen Erkrankungen eine Chance geben, für die die Entwicklung eines Massenmarktmedikaments unrentabel ist, obwohl Experten strenge Sicherheitskontrollen fordern.
Ein achtjähriger Junge mit einem extrem seltenen genetischen Defekt lag im Sterben, weil es für ihn kein Standardmedikament gab – Pharmaunternehmen halten es für unrentabel, ein Medikament für einen Markt von einem Patienten zu entwickeln. Im April 2026 veröffentlichte das russische Gesundheitsministerium einen Gesetzesentwurf, der die Herstellung von Gentherapeutika für bestimmte Patienten direkt in Kliniken legalisiert und dabei das langwierige staatliche Zulassungsverfahren umgeht. Wenn er angenommen wird, wird Russland eines der wenigen Länder sein, in denen 'maßgeschneiderte' Gentherapie keine rechtliche Grauzone mehr ist, sondern eine medizinische Leistung.
Ein Medikament, das es in der Natur nicht gibt
Der Gesetzesentwurf ändert das Bundesgesetz 'Über den Verkehr mit Arzneimitteln' und fügt Gentherapeutika zur Liste der Produkte hinzu, die nicht der obligatorischen Registrierung unterliegen. Dabei handelt es sich um Arzneimittel, die aus dem genetischen Material eines bestimmten Patienten hergestellt und nur in der medizinischen Einrichtung verwendet werden, in der sie produziert wurden.
Das Dokument hat bereits eine öffentliche Konsultation durchlaufen, die bis zum 15. Mai 2026 dauerte. Das geplante Inkrafttreten ist März 2028. In der Zwischenzeit erweitert die Regierung die Liste der Kliniken, die für solche Arbeiten zugelassen sind: Durch eine Anordnung vom 19. Februar 2026 wurden die Pirogov Russische Nationale Medizinische Forschungsuniversität (RNMFU) und die Baschkirische Staatliche Medizinische Universität hinzugefügt.
Dies ist keine abstrakte Initiative. Dahinter steht ein konkretes, solides Projekt. Seit Ende 2024 baut die Pirogov RNMFU ein separates Werk für die Produktion von Gentherapeutika im Wert von 1,36 Milliarden Rubel. Der Bau soll bis Ende 2026 abgeschlossen sein, der Produktionsstart ist für 2027 geplant.
Drei Monate statt zehn Jahre
Der klassische Weg eines Gentherapeutikums auf den Markt dauert 7–10 Jahre klinische Studien und ein Budget von Hunderten Millionen Dollar. Aber wenn eine Krankheit bei einem von einer Million Kindern auftritt, geht kein Geschäftsplan auf. Denis Rebrikov, Prorektor für Forschung an der Pirogov RNMFU, erklärt unverblümt: 'Bei einer begrenzten Anzahl von Patienten ist es für Pharmaunternehmen schwierig, Investitionen wieder hereinzuholen.'
Der neue Ansatz verkürzt den Zeitrahmen auf drei Monate. Dies ist der an der Pirogov-Universität geplante Entwicklungszyklus: Nach erforderlichen Sicherheitstests und der Zustimmung der Ethikkommission kann mit der Anwendung begonnen werden. Eine optimierte Regulierung bedeutet nicht die Abschaffung der Kontrolle, sondern den Ersatz eines unerschwinglichen Verfahrens durch eine gezielte Expertenprüfung der wissenschaftlichen Validität eines bestimmten Eingriffs.
Technologisch gibt es zwei Richtungen. Die erste ist die klassische Genersatztherapie, bei der eine funktionierende Kopie des defekten Gens an den Patienten abgegeben wird. Die zweite ist die Genomeditierung auf Basis von CRISPR/Cas-Editoren, die eingesetzt wird, wenn eine Mutation eine pathologische Proteinaktivität verursacht und nicht einfach dessen Fehlen. 'Grob gesagt wird das Enzym verrückt und fängt an, alles zu zerstören. Dabei kann die zweite Kopie des Gens gesund sein. Eine weitere gesunde Kopie hinzuzufügen ist sinnlos – man muss den Defekt selbst beheben', erklärt Rebrikov.
Wer an vorderster Front steht
Was jetzt im russischen Sektor für seltene Erkrankungen passiert, ist das Ergebnis mehrerer paralleler Prozesse, die lange vor diesem Gesetzesentwurf angestoßen wurden.
Der erste Faktor ist die Stiftung 'Kreis der Güte', die per Präsidialdekret gegründet wurde. In fünf Jahren hat sie 30.000 Kindern eine innovative Behandlung ermöglicht, und ihre Liste umfasst 133 Medikamente für 110 seltene Krankheiten. Die Stiftung kauft bereits nicht registrierte Gentherapeutika, darunter Zolgensma für spinale Muskelatrophie und Elevidys für Duchenne-Muskeldystrophie. Der letzte Kaufpreis für Zolgensma betrug 93,5 Millionen Rubel pro Packung.
Der zweite Faktor sind Chirurgen, die diese Medikamente verabreichen können. Im November 2024 injizierten Neurochirurgen am Russischen Kinderklinischen Krankenhaus (RKKK) als erste in Russland ein Genmedikament in das Gehirn eines Kindes mit Aromatischer-L-Aminosäure-Decarboxylase-Mangel. Bis Juni 2025 hatten fünf Kinder eine solche Operation erhalten. Die Mikroinfusionstechnologie mit rahmenloser Stereotaxie ermöglicht die präzise Abgabe des Medikaments an subkortikale Hirnstrukturen – ein Verfahren, das vor fünf Jahren als Science-Fiction bezeichnet worden wäre.
Der dritte Faktor ist das Aufkommen einheimischer Medikamente. Biocad hat im April 2025 die Zulassung einer Gentherapie für Hämophilie B beantragt, und Generium hat klinische Studien einer Genersatztherapie für Duchenne-Muskeldystrophie begonnen. Das Kulakov Nationale Medizinische Forschungszentrum für Geburtshilfe und Perinatologie hat ebenfalls ein eigenes Gentherapieprodukt, Alfacrigen, das auf Adeno-assoziierten Viren basiert.
Wer gewinnt und wer nervös ist
Die offensichtlichsten Nutznießer sind Kinder mit extrem seltenen Mutationen, für die es kein registriertes Medikament gibt und aus rein wirtschaftlichen Gründen auch nie geben wird. In Russland gibt es Hunderte, wenn nicht Tausende solcher Patienten: Etwa 7.000 Gene sind bekanntermaßen mit monogenen Erkrankungen assoziiert.
Auch Bundesmedizinzentren gewinnen. Die Pirogov RNMFU erhält nicht nur eine Produktionsstätte im Wert von 1,36 Milliarden Rubel – sie wird zum Betreiber eines neuen medizinischen Modells, bei dem die Klinik gleichzeitig behandelt, produziert und entwickelt. Das RKKK hat bereits einzigartige klinische Erfahrungen gesammelt, die es sonst nirgendwo auf der Welt gibt.
Aber es gibt auch diejenigen, die angespannt sind. Experten fordern 'maximal strenge' Qualitätskontrollanforderungen. Yuri Zhulev, Co-Vorsitzender des Allrussischen Patientenverbandes, bringt das Problem auf den Punkt: 'Gentherapie ist ein komplexer Eingriff, bei dem unerwartete Körperreaktionen und Langzeitfolgen möglich sind.' Ekaterina Zakharova, Leiterin der Abteilung für molekulare Mechanismen erblicher Stoffwechselstörungen am Bochkov Medizinischen Genetischen Forschungszentrum, besteht darauf, dass vor Produktionsbeginn 'alle Folgen und Risiken in jedem Fall sehr klar und detailliert mit der Fachwelt diskutiert werden müssen.'
Diese Bedenken sind nicht unbegründet. Ein für einen bestimmten Patienten hergestelltes Medikament kann per Definition nicht vollständigen klinischen Studien an Tausenden von Freiwilligen unterzogen werden – diese existieren einfach nicht. Die ethische Prüfung, die das Gesundheitsministerium bereits im August 2025 verpflichtend machen wollte, wird zum einzigen Filter zwischen wissenschaftlichem Abenteurertum und gerechtfertigtem Risiko.
Was sich bis 2028 ändern wird
Das erste Szenario: Das Gesetz wird verabschiedet, die Durchführungsverordnungen werden rechtzeitig vorbereitet, und bis März 2028 wird das System in Betrieb genommen. Zu diesem Zeitpunkt wird die Pirogov RNMFU ihr Werk seit einem Jahr betreiben und Medikamente an zwei klinischen Standorten anwenden – dem RKKK und dem Veltischev Forschungs- und Klinischen Institut für Pädiatrie. Die akademische Gentherapie hört auf, ein experimentelles Feld zu sein, und wird zu einer Standardoption für Patienten mit monogenen Erkrankungen.
Das zweite Szenario, angesichts der russischen Besonderheiten wahrscheinlicher, ist eine teilweise Umsetzung. Die ethische Prüfung wird ins Stocken geraten, und die Standardisierung des Qualitätsbewertungsverfahrens für 'maßgeschneiderte' Medikamente wird sich als schwieriger erweisen als auf dem Papier angenommen. Aber selbst in diesem Fall werden mehrere Dutzend Kinder pro Jahr im Rahmen erweiterter Zugangsprotokolle eine Therapie erhalten – wie es bereits bei CAR-T-Zell-Produkten der Fall ist.
Die Hauptfrage ist der Preis. Die stellvertretende Ministerin Evgenia Kotova schätzte im Dezember 2024, dass die Herstellungskosten eines personalisierten Gentherapeutikums bei etwa 1 Million Rubel liegen. Das ist zwei Größenordnungen niedriger als die 3 Millionen Dollar für ein ausländisches Medikament wie das, das die Stiftung 'Kreis der Güte' für Patienten mit Decarboxylase-Mangel kauft. Wenn sich die russischen Produktionskosten in der Praxis bestätigen, wird die Ökonomie der Therapie seltener Erkrankungen auf den Kopf gestellt: Die Behandlung 'maßgeschneiderter' Mutationen wird billiger als der Kauf registrierter westlicher Medikamente.
Für Familien, die jahrelang an verschlossene Türen von Pharmaunternehmen geklopft haben, bedeutet der Gesetzesentwurf eines: Ihr Kind hat jetzt einen Weg. Keinen Platz auf einer Warteliste, sondern einen spezifischen Produktionszyklus – von der Mutationssequenzierung bis zur Infusion – der drei Monate dauert. In einer Welt, in der eine extrem seltene Krankheit immer noch gleichbedeutend mit einem Todesurteil war, ist dies die Definition eines Durchbruchs.
— Editorial Team
